准确插入DNA序列的新方法,旨在克服目前基因编辑技术的一些关键缺陷报告在本周自然通讯。研究旨在扩大未来机会修复和恢复基因广泛严重的遗传疾病。
以来第一个报道,细菌CRISPR-Cas9抗病毒防御系统都可以被编程为生物体的基因编辑2013年,科学家们一直在改进技术,使治疗基因疾病的一个现实的目标。有进展基因破坏和纠正影响单点突变DNA核苷酸。然而,正是有针对性的插入DNA序列来纠正基因的删除在囊性纤维化等疾病已经被证明是特别具有挑战性的,因为当前的技术主要是依靠DNA修复途径知之甚少或不是在人体组织广泛使用。
在阿斯利康基因组工程部门研发,我们的目标是开发促进基因修复的新方法,与治疗遗传疾病的野心。欧洲杯微信买球在我们最新的研究论文自然通讯DNA插入技术的进步,我们报告包括使用异源端加入(NHEJ)——人类细胞的主要途径用于日常DNA修复。1
介绍笔,一个新的'编辑器
我们的新方法有针对性的DNA插入基于最近发达'编辑技术和使用'编辑核酸酶(钢笔)。这个结合DNA切割SpCas9核酸酶酶逆转录酶——一种酶,这种酶催化作用DNA转录的RNA。我们表明,这种方法可以利用频谱的高效的DNA修复机制包括NHEJ强劲介绍编程小插入DNA双链断裂。
重要的是,我们表明,相比传统CRISPR-Cas9笔不会引起大意外删除目标站点时可能出现Cas9保持切割DNA控制不佳。这是因为笔有效破坏Cas9切割周期通过破坏其结合位点DNA插入成功后。
经过两年的富有挑战性的研究——大部分的苛刻的工作条件下进行COVID-19大流行——它是非常令人满意的报告强劲的策略促进强劲的DNA插入'编辑的基础上,解决以前的基因编辑技术的缺点。例如,一个常用的方法来取代错误的DNA,涉及homology-directed修理、机制的缺点是没有活跃在整个细胞周期,和先前使用普遍活跃NHEJ通常是容易出错。
我们的研究中,博士后科学家的带领下,马丁Peterka,通过成功的在我们的实验室,博士后项目支持笔潜在的精确、高效的DNA序列。
前进
下一步是将我们的笔研究从体外到体内设置。为此,我们将能够利用我们的专业知识在小说交付系统,如脂质纳米技术。我们也建立在本地化的概念NHEJ开发新颖的方法来促进我们的治疗基因插入基因组编辑项目。
我们很高兴和学术合作伙伴使用钢笔技术在他们的研究。由于专家的支持和最先进的技术可以通过博士后项目,我们已经能够不仅有助于治疗遗传疾病的进展与阿斯利康的野心,但更广泛的研究团体的努力。欧洲杯微信买球
