在科学进步发表的研究表明，将反义寡核苷酸的第一功能递送至胰腺β细胞体内
欧洲杯微信买球Astrazeneca今天宣布突破性的研究，使基因能够“沉默”1特别是在胰岛素分泌的胰腺β细胞中使用靶向递送反义寡核苷酸（ASOS）体内楷模。这代表了对肝脏以外的组织的靶向疗程的靶向递送的第一例，并打开这种药物模型的可能性，以发展用于更广泛的疾病的未来治疗。开创性的方法发表在科学推进。1
ASOS是一种患有疾病修改治疗潜力的药物，历史上受到递送挑战的限制，因为它们太大而无法被动地扩散到细胞中，并且许多细胞类型不会主动内化它们。2这项新的研究证明了如何通过将胰蛋白酶样肽1受体（GLP1R）标记为识别和内化的蛋白质（肽缀合）来使能如何使胰腺β细胞摄取胰腺β细胞的摄取。（GLP1R）在胰腺β细胞上高度表达。1
在临床前模型中发现的研究人员β细胞中的ASO靶基因可以沉默，而不会影响胰腺，肝脏或其他组织中的其他细胞中的基因表达。这表明该技术对于表达GLP1R的细胞类型非常具体。
Astrazeneca的心血管，肾和新陈代谢（CVRM）前队长的CarinaÄmmmälä表示：“这项前临床前的概念研究开启了使用ASOS治疗影响胰腺β细胞的疾病的新可欧洲杯微信买球能性，例如类型-2糖尿病。糖尿病的现有可用治疗可以控制症状，但不要改变疾病，大多数患者体验功能性β细胞的渐进丧失，导致胰岛素分泌减少和疾病恶化。我们的目标现在是进一步探索使用有针对性的交付asos来创造可以恢复β细胞功能的再生治疗的可能性。“
该研究是作为Astrazeneca与Ionis Pharmaceuti欧洲杯微信买球cals合作的一部分进行的，以发现和开发用于心血管，肾和代谢疾病的新型反义疗法。
Ph.D.Ionis的首席运营官Brett Monia表示：“这项工作突出了IONIA'反义技术的潜力，其能够在整个身体中潜在地将针对性的反义寡核苷酸赋予特定细胞类型，以前被认为无法访问的细胞。
通过我们与AstraZeneca的合作，我们正在探讨发现对患者欧洲杯微信买球生命变化的治疗方法的新方法取得了巨大进展。“
关于反义寡核苷酸（ASOS）
ASOS是一类新的治疗分子。它们是短，化学修饰的单链核酸，可靶向任何感兴趣的基因产物。
ASOS为治疗干预提供了新的机会，因为它们在细胞内起作用以影响蛋白质生产。它们通过靶向核糖核酸（RNA）来防止疾病导致蛋白质的产生，增加缺乏疾病的蛋白质的产生，或者无法产生蛋白质的毒性RNA。反义药物还能够瞄准由MicroRNAS和长期非编码RNA介导的新兴生物学。近年来，肌肉肌肉萎缩和杜南肌营养不良批准了基于ASO的治疗。2
参考
1ämmäläc，等等。（2018）。靶向递送反义寡核苷酸对胰腺β细胞。科学推进4（10）：EAAT3386
2 kaczmarek j，等等。（2017）。RNA治疗方法提供的进展：从概念到临床现实。基因组医学。9:60。
