写道:
全球临床头,纳什生物制药研发
总监/高级首席科学家生物科学代谢,生物制药研发
肝脏可以被视为代谢管弦乐队的导体 - 那么我们如何解锁科学以改变患者的调整?
6月10日的国际纳什日强调了非酒精脱脂性炎症炎(纳什)不断增长的全球未满足。如果有病毒驱动的肝病曾经是占主导地位的那么纳什现在是世界各地肝病的生长原因。这部分是由于开发对病毒性肝病的高有效治疗,但更重要的是,全世界肥胖症和糖尿病水平的直接结果。
到目前为止的纳什故事
纳什是一个相对“的新”疾病,自20世纪90年代以来只存在于概念。虽然现在已知有遗传和环境部件纳什,但我们仍在构建纳什所需的图片和戏剧的机制。诊断往往迟到,因为它是临床沉默的疾病,患者很少有症状,直到疾病处于先进的阶段。疾病进展速度可能是缓慢和无症状的,但鼻窦可能导致严重的疾病,包括肝细胞癌和突然的失代偿 - 几乎总是要求肝脏移植以防止死亡。目前没有批准的纳什和疾病的疗法主要通过饮食和生活方式的变化来管理。
Nash的下一章:Astrazeneca如何以不同的方式思考,欧洲杯微信买球以给患者提供新的可能性
首先,我们认为,揭示疾病的关键驱动因素至关重要,以创造第一代治疗方法。然后进一步阐明额外的新途径,从而能够发展下一代治疗剂。我们在纳什的方法没有什么不同。我们认识到纳什是一种病理生理学演化的多种模式疾病,具有重要的代谢组分。因此,通过瞄准不同的疾病驱动因素,例如抗脂肪变性,纤维化和炎症的逆转,我们可以合理地期望减少疾病负担的整体,这反过来最终会改善纳什患者的整体临床结果。
第二重要努力是我们对开发新诊断工具的投资,无论是为了帮助临床试验,并改善患者体验。目前,诊断是侵入性的,需要肝脏活组织检查。作为我们目前研究的一部分,我们正在研究无侵入性与侵入性诊断程序的无侵入性的系统比较。我们的数据集继续逐步增长,并且继续投资,我们希望这将导致患者侵入性程序数量的减少,以及推动早期的纳什诊断。
第三个关键因素来自我们为以前考虑过的目标制定创新的疗法方式的能力。手的任务是分离纳什的最佳治疗目标,并确定哪些模型将带来所需的效果。再加上精密药物,我们能够通过特定的遗传成分或特异性疾病标志物的患病率分段,使我们能够优化量身定制的治疗干预措施。这不仅意味着我们可以运行更小,更高效的临床试验,但我们还可以增加我们对我们在管道进步的分子的信心。
最后,我们认识到所有这些进步都不能孤立。我们重视我们参与竞争性,公私伙伴关系和合作,如欧盟/英国肝脏调查:测试标志物在STEATOHPATITIS(LITMUS)联盟和美国代谢肝脏的非侵入性生物标志物中的标志物效用疾病(敏捷)联盟 - 为了更好地定义患者人口并找到潜在的非侵入性生物标志物,以帮助并加速新的治疗方法的发展。全球关系的支持允许美国访问不同的群组,数据和样本 - 所有这些都有助于我们确定疾病的自然历史,表征疾病进展,确定这些患者进展风险,并确定干预机会的关键点。相当简单,我们了解科学的越多,我们越接近发展有效待遇。
肝脏精确药理学溶液和更广泛的代谢系统
肝脏可以被视为代谢管弦乐队的导体,因此我们的焦点开始于肝脏。鉴于其对其他器官和过程的关键影响,我们需要认识到吸毒肝脏目标的更广泛的影响。与此同时,这是一个有机会考虑可以带到桌面的潜在的超肝效益。
我们很乐意探索这种思维的思维,以心血管,肾和代谢疾病广泛的经验,因此我们目前的纳什计划正在揭示连接的心血管和肾脏益处。地址互补生物学的潜在组合治疗方法可能会对这些往往具有许多合作生命性的患者看到更广泛的益处。
利用我们在遗传医学中的专业知识,我们带来了精密药方法。这包括治疗患有PNPLA3基因中变种的鼻涕患者这导致功能障碍肝酶不仅不能消化脂肪本身,而且妨碍了另一种类型的酶。
我们对纳什患者的愿景
我们认为,对患者的真正改善的疾病经验通过改善的疾病识别,简单的无侵入性诊断和有效的多种多移治疗选择的组合来实现。我们正在努力逮捕疾病进展,逆转现有疾病,改善持续的疾病,降低整体发病率负担,使患者能够在没有限制的情况下养活患者。