处于再生医学的最前沿

写的:

在我们的心血管、肾脏和代谢(CVRM)研究项目中，一个新的再生团队正在整合细胞和基因治疗专业知识，以加速我们从实验室到临床的领先心脏再生研究，并建立糖尿病、肾脏疾病和肝脏疾病的再生能力。

随着我们项目的推进，我们正在通过内部和学术和行业合作获得丰富的技能和技术，以确保我们为患者提供急需的再生疗法的目标取得进展。

心脏再生的多种途径

人类心脏是我们最先进的再生研究的重点，我们正在积极研究潜在的基因、细胞和药物疗法，以恢复受损的心肌和血管。据估计，一次心脏病发作会损失10亿个心肌细胞，¹这就是为什么我们正在寻求多种方法来评估我们如何修复通常会导致心力衰竭及其衰弱影响的损伤。

在短期内，我们希望了解更多关于心肌细胞和心脏血管再生的机制和途径，我们对首次涉足心脏再生干细胞治疗感到兴奋。

通过我们与Procella Therapeutics和瑞典卡罗林斯卡研究所的雄心勃勃的合作，我们正在开发从人类胚胎干细胞系生产高度纯化的心室祖细胞的强大协议。心室祖细胞分化为心室心肌细胞，对心脏的泵血作用至关重要。我们已经在实验室培养皿中观察到祖细胞分化为跳动的心室心肌细胞。下一步是让它们在临床前重新繁殖和增殖在活的有机体内制造新的心脏组织的模型我们的目标还包括使用CRISPR基因编辑技术来改变这些新细胞的DNA，以降低植入后的排斥风险，并插入一个“杀死开关”，以防止不必要的细胞增殖。

除了心肌细胞治疗，我们还开展了临床试验，以研究基因治疗的潜力。在一项ii期临床试验中，在冠状动脉搭桥手术期间，mRNA被注射到心脏中，目的是促进血管内皮生长因子a (VEGF-A)的产生。这有可能刺激受损心肌周围血管的生长，以改善血液流动和氧气供应。

我们也在寻找可能单独使用或与细胞和基因疗法结合使用的小分子疗法。我们正在筛选数千种针对人类心肌细胞的小分子，以测试它们触发细胞分裂和新细胞增殖的能力。在最近的出版物中，我们描述了一种新型3D生物工程心脏器官的验证，用于筛选小分子和识别诱导心肌细胞增殖的潜在靶点。²随着我们对再生途径理解的加深，我们希望探索反义寡核苷酸、微rna和其他新模式对心肌细胞活性的影响。

除了心脏再生

从心脏再生，我们正在开发慢性肾脏疾病、1型糖尿病和肝脏疾病的组织再生策略。

我们所有再生医学计划的核心是5R标准，它指导我们发现和开发新药物的方式(正确的目标、正确的病人、正确的组织、正确的安全性、正确的商业潜力)。在心脏再生方面，这种科学严谨是关键我们的重要贡献胚胎干细胞是心肌细胞前体细胞的重要前体，而不是之前认为重要的骨髓或成体心脏前体细胞。^3.

因此，我们正在制定科学驱动的策略，目的是为心力衰竭、糖尿病、肝脏和其他代谢疾病患者带来有效的再生疗法。

参考文献

1.Sahara M, Santoro F, Chien KR，人类心脏细胞的编程和重编程。The EMBO Journal 2015;34: 710 - 738

2.等。人psc -心脏类器官的药物筛选识别通过甲戊酸途径作用的促增殖化合物。《细胞干细胞》，发表于2019年3月28日。https://doi.org/10.1016/j.stem.2019.03.009

3.王志强，王志强，王志强等。再生心血管细胞治疗领域。2019年出版的《自然·生物技术》上;37: 232 - 237

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