今年的国际纳什日代表着全球努力提高在非酒精性脂肪肝(NASH)和可见性和紧迫性关注人们如何采取行动来解决这个肝脏疾病的致命后果。我们共享相同的任务,采取行动开发突破性研发方法减缓或阻止疾病进展。
驾驶纳什诊断早期疾病改善病人的结果
尽管它越来越流行,纳什经常诊断,患者可能不会发现,直到他们从晚期并发症出现症状。1疾病已经逐渐开始——在几年到几十年,早期往往临床沉默而忽视了患者和临床医生。2再加上缺乏精确的非侵入性诊断,经常导致迟到,甚至错过了诊断。3、4
当我们进步纳什治疗进入后期临床发展,需要有一个快速增长的大型招聘NASH患者。然而,由于困难在诊断,识别和迷人的纳什,患者缺乏候选人资格的临床试验。精密医学研究,这些试验目标特定基因定义的人口,使得有必要屏幕更多病人识别的相关特征。在这里,我们正在改变我们如何识别患者开发纳什通过基因测试参与者的风险最高,支持我们的精密医学课程。此外,我们正在开发的方法来简化我们的临床试验操作,如何使参与临床医生和患者更容易纳什。
我们也保证医生有他们需要的所有信息推荐合适的参与者试验。教育医疗专业人员,特别是那些暴露于患者在糖尿病和肥胖等高风险的设置,为临床试验确定合适的参与者是至关重要的。
我们的目标是将改变纳什治疗病人更早。这意味着理解和解决高诊断和疾病的未满足的需求意识通过创新在整个药品开发过程,包括临床试验招募的关键阶段。今天,招聘率仍然很低,目前的系统不能充分支持的130 +纳什临床试验正在进行中。5我们需要借此机会,我们的方法适应传统的临床试验,治疗病人更早。
发现更多关于纳什,以及它如何与我们的整体代谢健康Arun Sanyal博士,弗吉尼亚联邦大学的医学教授
在下面几节中我们将讨论一些关键操作我们将纳什患者的临床开发。
加快临床试验招募
我们正处于临床试验的前沿创新,高度集中在改善和简化招聘程序给医生和患者和福利,包括:
- NASH患者给予更多的机会选择多个合适的介入纳什临床试验,所以他们可以参与和个人选择这些试验最相关或方便。
- 紧密连接的网络遗传预审介入试验的网站我们的收藏,使快速评估的试验合格的基础上他们的疾病的特点,包括基因司机和疾病的阶段均匹配。
- 提供一个单点关心教育、筛选和试验干预有可能得到增强的访问基于遗传的洞察力和风险状况有针对性的治疗。
- 审判地点的机会参与多个介入试验,在那里他们可以更积极的合作伙伴。网站也将受益于一个模型根据他们的具体需求和过程。
- 提高工作流之间的网站和我们的团队,帮助建立合作关系的旅程,使全球团队使用本地洞察力适应试验流程和协议。
这种试验方法交付是伟大的,因为它使我们能够做更多对许多患者生活纳什之前,发展到晚期疾病。
目标关键疾病司机
在纳什的科学帮助我们找到新的方法针对不同人群的根本原因。通过将基因测试集成到我们的筛选过程,我们也许能够识别组患者纳什,最有可能受益于特定精密医学治疗。这种方法将有助于确保正确的病人被征召进正确的试验特点的基础上他们的疾病。
解决另一个重要的步骤在开发过程中,我们正在开发复杂的肝脏瀑样模仿纳什进展。我们的抱负是我们可以筛选潜在药物的新靶点和发展适合组织再生的肝细胞系。
利用我们的专业知识在CVRM战斗纳什
纳什将显著增加的负担与肥胖症的比率增加,和贡献代谢性疾病包括糖尿病和胰岛素抵抗。1患者在晚期,纳什会增加患肝细胞癌(HCC)的风险,最常见的肝癌。6NASH-induced肝硬化的发病率也将增加一倍在未来七年,7现在这种疾病是全世界增长最快的指示对肝脏移植手术。8
然而,纳什的治疗肝脏之外的影响,和有效的治疗方法也可以解决相关的并发症。CVRM疾病已是不争的互连,9 - 11和任何新的纳什治疗可能对其他器官的健康产生积极的影响,如心脏和肾脏。我们很自豪我们正在采取的行动每天改善结果的数以百万计的患者生活在CVRM的复杂性疾病。12
