深入进入疾病的深度


简介:提高我们对疾病生物学的理解是唯一的方法,我们将发现这些疾病的新驱动力,我们的目标是治疗,希望预防,在未来,甚至治愈。多元组学的出现使科学家能够探索更复杂、更短暂的分子变化,这些变化是疾病过程和治疗反应的基础,帮助我们更好地选择正确的药物靶点。


揭示超出基因组的秘密

基因组学 - 所有人类基因的映射及其彼此的相互作用 - 在药物发现和临床研究中一直是一种游戏变化,支撑了朝向精密药的转化转变。但超越了基因组谎称转录组的动态领域,蛋白质组和代谢物 - 大量未开发的储存库的丰富信息,如果连接可以告诉我们更多关于驱动疾病的信息。多OMICS是通过技术进步的这些数据集的集成,现在开始揭示新的见解。

To unveil promising new drug targets, it is vital to get a true understanding of the downstream ‘omes’ programmed by the genome, namely the transcriptome (the totality of RNA readouts), proteome (the totality of protein produced) and metabolome (the totality of the metabolites that result). While genomics provides a static view - the DNA ‘blueprint’ - the other ‘omes’ are dynamic and subject to change under different conditions. The transcriptome, for example, can reveal the extent to which each gene is turned on or off within cells, akin to a dimmer switch.

通过生物信息学和人工智能(AI),我们可以使用这些组元数据创建健康、患病和治疗状态下的整个层级系统的多维模型。这对药物发现有深远的影响,使我们有可能发现潜在的新药靶点并验证它们。我们可以预测毒性。我们还可以开发下游伴随诊断的生物标记物。最终,多元组学是我们整个组织的预测科学的推动者:在机器学习和人工智能的帮助下,我们可以用它来预测药物分子在细胞内的活动,这比以前更加确定。


多元经济学的目标很简单


将科学家转变为分子侦探的技术

在转录组学中,我们采用最先进的技术,目的是生成智能、动态和公正的数据。除了单细胞测序(一种在微环境中对单个细胞的RNA进行测序的技术),这些技术还包括:

  • 最先进的下一代定序器,一次运行产生100亿次序列(两天内相当于23个全基因组)
  • 空间转录组学允许我们分析完整组织切片内的转录组,保存细胞在其形态背景下更好地了解功能
  • 便携式纳米孔技术使用生物物理学将RNA分子拉出膜中的细孔,从而实时形成电气变化。这允许在移动中进行长范围(整个分子)测序 - 所有这些都在几秒钟内,使得能够精确地识别复杂的替代剪接变体

从任何一个细胞的3万个基因中,估计有100万个蛋白质形态。就像分子侦探一样,我们必须找出哪些特定形式可能是疾病标记物,以帮助我们识别新的药物靶点。

索尼娅赫斯动态组学,抗体发现和蛋白质工程,研发总监

在蛋白质组学和代谢组学中,我们使用最先进的质谱鉴定和量化蛋白质,代谢物和脂质,并确定哪些变化发生在疾病期间或治疗后。这项技术非常精确,具有足够的分辨率,我们可以区分氧化蛋白和瓜氨酸蛋白。

我们的质谱仪可以在不到一小时内识别五千蛋白质分子。我们可以使用称为TIMSTOF的技术探测蛋蛋白质组内的所谓的“第四维度”中的所谓的“第四维度” - 从而确定更微妙的蛋白质组学特征。


推进技术使得不可能的可能性和可能更容易

多组学仪器每一到两年就会进步一次,每次我们都能比以前多达到25%,就像放大谷歌地图一样。不仅仅是灵敏度和分辨率在提高。速度、吞吐量和特异性也都提高了——而且每次分析所需的材料越来越少。它让不可能成为可能,让可能变得更容易。在技术创新的推动下,多元组学被证明是所有发现科学中最丰富的数据来源之一。


随着我们提高数据的精度和粒度,这就像从DVD到蓝光再到4K磁盘。或者从光学显微镜到电子显微镜再到原子显微镜,但在未来我们会有亚原子显微镜。机会是无限的。

格雷厄姆Belfield副主任NGS /转录组织,发现科学,研发


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