小分子的巨大前景:以不可用药为目标


近一个世纪以来,小分子药物一直是制药工业的支柱。小分子药物被定义为任何具有低分子质量的有机化合物,作为治疗药物,小分子药物有一些独特的优势:大多数药物可以口服,它们可以通过细胞膜到达细胞内目标。它们还可以被设计成通过不同的作用模式与生物目标接触,它们的分布可以进一步调整,例如允许在有或没有穿透大脑的情况下进行系统性暴露。

生物制药研究和技术的快速发展为开发小分子药物的创新和创造性的新方法开辟了可能性。在阿斯欧洲杯微信买球利康,我们结合我们在多个学科的独特知识、技能和经验,不断发现和开发潜在的新小分子疗法。这包括利用高通量筛选,确保分子与目标接触的多方面特征,以及在化学合成方面拥有深厚的专业知识。近年来,在预测、基于结构的设计和成像以及自动化方面取得了进展1人工智能和机器学习已经成为提高小分子先导物优化速度和提高成功率的重要促成因素。

我们不断推进我们的能力,以为未来创造新的潜在疗法。例如,调节RNA水平的生物疾病驾驶途径为先前开辟了新的机会undruggable目标我们正在探索用小分子药物靶向RNA的潜力。我们与美国斯克里普斯研究所的马修·迪斯尼博士实验室合作进行了一项新研究,该研究发表在自然化学,描述了在细胞模型中发现的能够重新启动细胞生成血管内皮生长因子A (VEGF-A)的小分子。2VEGF-A是重建受损心脏组织中的血管和肌肉和改善血液流动的关键。


设计能够与RNA相互作用和调节的小分子的能力,可以为靶向挑战性疾病途径开辟新的途径,这些途径以前被认为是不可用药的。

马林Lemurell药物化学,研究和早期开发,心血管,肾脏和代谢,生物制药研发主管

我们正在探索的其他创造性方法集中于使用纳米颗粒来指导小分子药物用于特定细胞类型或将潜在副作用最小化。3.



参考

1.Friis S, Johansson MJ, Ackermann L. cobalt催化C-H甲基化晚期药物多样化。自然化学.2020.12日,511 - 519。

2.刘志明,刘志明,刘志明.从扩展的RNA折叠-小分子相互作用百科全书中得知,小分子刺激VEGFA的设计。自然化学.https://doi.org/10.1038/s41557-020-0514-4

3. Tyagi P,Pechenov S,riosdoria J等等。吡咯苯二氮卓载纳米颗粒的评价:靶向给药方法。2019。108(4): 1590 - 1597。



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