2022年5月5 07:00 BST
零裁决复发性病患者Ultomiris 73周的治疗持续时间中位数
积极的高层非盲三期CHAMPION-NMOSD试验的结果表明,Ultomiris(ravulizumab-cwvz)取得了显著和临床上有意义的减少复发的风险成年人anti-aquaporin-4 (AQP4)抗体阳性(Ab +)视neuromyelitis谱系障碍(NMOSD)相比,外部安慰剂手臂的关键Soliris防止临床试验。
Ultomiris,第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,会见了主要终点的时间第一次受审复发,证实了一个独立的委员会裁定。值得注意的是,在中间没有观察58例复发治疗73周的持续时间。
NMOSD是一种罕见的和毁灭性的自身免疫性疾病,影响中枢神经系统(CNS),包括脊柱和视神经。1 - 3大多数人生活在NMOSD通常经验不可预知的复发,新出现神经症状或现有神经症状的恶化,也称为攻击,这往往是严重的和复发性,可能会导致永久性残疾。4 - 6
庄园主匹塔克肖恩·j·医学博士,梅奥诊所的多发性硬化和中心主任自身免疫性神经学和梅奥的神经免疫学实验室和铅主要调查员CHAMPION-NMOSD审判,说:“每个NMOSD复发都有衰弱和不可逆转的后果,所以减少复发是至关重要的。患者Ultomiris仍复发免费在73周的治疗持续时间中位数审判。”
首席执行官马克•Dunoyer Alexion,说:“Soliris建立了补充的作用抑制在NMOSD预防复发,和Ultomiris,我们继续创新患者每8周剂量计划更方便。这些试验结果表明Ultomiris可以帮助患者走向消除复发,这是一个重要的进步治疗NMOSD。”
的安全性和耐受性Ultomiris在先前Champion-NMOSD试验符合临床研究和其他批准的适应症。56患者继续接受治疗长期扩展期,这是正在进行的。
数据将会在即将出版的医学会议,提交给全球卫生部门尽快提出UltomirisNMOSD社区。
笔记
NMOSD
NMOSD是一种罕见的疾病,免疫系统不当激活目标健康组织和细胞在中枢神经系统。1、2大约有四分之三的人与NMOSD anti-AQP4 Ab +,这意味着他们产生抗体,绑定到一个特定的蛋白质,aquaporin-4 (AQP4)。7这个绑定可以激活补体系统不当,这是免疫系统的一部分,是至关重要的身体抵御感染,破坏视神经细胞、脊髓和大脑。1、8、9
它最常见的影响妇女和35岁左右就开始了。男性和儿童也可能发展NMOSD,但它更是罕见。10、11NMOSD患者可能经历视力问题,强烈的疼痛,膀胱和肠功能丧失,皮肤感觉异常(如刺痛、刺痛或热/冷敏感性)和影响协调和/或运动。3 - 5、12、13所示大多数人生活在NMOSD经验不可预知的复发,也称为攻击。每个复发可能导致累积残疾包括失明、瘫痪和有时过早死亡。4 - 6NMOSD是一种截然不同的疾病与其他中枢神经系统疾病,包括多发性硬化症。诊断之旅可能会很长,有时疾病误诊。14 - 16
CHAMPION-NMOSD
CHAMPION-NMOSD是一个全球第三阶段,非盲、多中心试验评估的安全性和有效性Ultomiris与NMOSD成年人。试验选取58病人在北美、欧洲、亚太和日本。参与者被要求证实NMOSD诊断有积极anti-AQP4抗体测试中,至少有一个攻击或复发的十二个月筛查访问前,扩大残疾状态量表得分7或更少,体重至少40公斤试验条目。参与者可以继续稳定支持免疫抑制治疗试验的持续时间。17
由于潜在的长期功能NMOSD复发的影响,直接安慰剂比较器臂是杜绝道德原因。积极治疗与外部安慰剂手臂的关键Soliris预防的临床试验。
平均治疗73周期间,所有患者接受登记一个体重依赖型剂量负荷剂量Ultomiris第一天,紧随其后的是定期要维护剂量开始15天,每八周。主要终点是时候第一次受审复发,证实了一个独立的委员会裁定。主要治疗期结束后可能发生当所有病人完成或中止前26周访问和两个或两个以上的裁决复发被观察到,当所有病人完成或中止前50访问如果少于两周裁决复发被观察到。试验中,零裁决复发所以主要治疗期结束时发生的最后报名参与者完成了50周的访问。
病人完成了初级治疗期都有资格继续长期扩展期,这是正在进行的。
Ultomiris
Ultomiris(ravulizumab-cwvz),第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,抑制提供了直接、完整和持续补充。药物通过抑制终端补体级联的C5蛋白质,人体免疫系统的一部分。当激活以难以控制的方式,补充over-responds级联,导致身体攻击自己的健康细胞。Ultomiris管理每八周在成人患者,静脉注射后负荷剂量。
Ultomiris在美国被批准用于治疗某些成人普遍重症肌无力。
Ultomiris也批准了美国、欧盟和日本的某些成人和儿童的治疗阵发性夜间血红蛋白尿。
此外,Ultomiris被批准在美国、欧盟和日本对某些成人和儿童与非典型溶血性尿毒综合征抑制complement-mediated血栓性微血管病。
作为广泛的发展计划的一部分,Ultomiris也正在评估额外的血液学和神经病学的治疗适应症。
Alexion
Alexion、阿欧洲杯微信买球斯利康罕见的疾病,是一组在阿斯利康关注罕见病,创造了自2021年收购Alexion制药公司。作为一个领导者在罕见疾病近30年来,Alexion重点是服务病人和家庭受到罕见疾病通过发现和毁灭性的条件,改变药物的开发和商业化。Alexion其研究工作集中于小说在补体级联分子和目标及其对血液学的开发工作,肾脏学、神经学、代谢紊乱,心脏病和眼科。总部设在波士顿,马萨诸塞州,Alexion世界各地设有办事处,是病人在50多个国家。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(LSE / STO /纳斯达克:有)是一个全球性的,科学发现生物制药公司,专注于开发和商业化的处方药在肿瘤学、罕见疾病,生物制药,包括心血管、肾和新陈代谢,和呼吸和免疫学。位于剑桥,英国阿斯利康在100多个国家运作及其创欧洲杯微信买球新药物是由全世界成千上万的病人使用。请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com在Twitter上关注该公司@欧洲杯微信买球AstraZeneca。
引用
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博士Pittock Alexion提供了咨询服务。
艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康