2022年4月28日07:00 BST
第一,只有长效C5补体抑制剂来演示全面重症肌无力患者的临床改善
Ultomiris显示早期的效应和持续改进活动的日常生活,并可能减少与每8周剂量治疗负担
Ultomiris(ravulizumab-cwvz)已经在美国被批准用于治疗成人患者普遍重症肌无力(gMG) anti-acetylcholine受体(乙酰胆碱受体)抗体阳性,代表80%的人患有这种疾病。1 - 5
的食品和药物管理局(FDA)的批准是基于积极的结果从CHAMPION-MG III期试验中,在其中Ultomiris优于安慰剂主要终点的变化从肌无力的基线Gravis-Activities日常生活的概要文件(MG-ADL)总分在26周,patient-reported范围,评估病人的能力进行日常活动。1
这FDA行动标志着第一个也是唯一一个批准一项长效C5 gMG的补体抑制剂治疗。
gMG是一种罕见的、衰弱、慢性自身免疫性神经肌肉疾病,导致肌肉功能的丧失和严重的弱点。6美国确诊的gMG患病率估计大约有90000。7
,医学博士教授詹姆斯·f·霍华德,小的在北卡罗莱纳大学医学院的神经病学和铅CHAMPION-MG试验的主要研究者说:“尽管最近的进步,管理的gMG是复杂的。早期干预可以保护功能和生活质量。这个批准提供病人,包括那些温和的症状,一种长效C5抑制剂与早发性和可靠的功效。”
萨曼莎·马斯特森,首席执行官重症肌无力美国基金会(MGFA)说:“gMG需要身体和情绪影响那些生活与疾病。我们感激持续创新和研究新的治疗方法和剂量选项来满足更多的病人的需求,减少治疗的负担。批准Ultomiris,我们激动,MG病人现在有多了一个选择可以考虑作为个性化治疗策略的一部分,可能提供更多的便利和提高肌肉无力。”
首席执行官马克•Dunoyer Alexion,说:“自从提出首先补充抑制剂,我们继续听社区和创新关注gMG病人的需要。我们自豪地兑现这个承诺与今天的批准。Ultomiris,唯一的长效C5抑制剂,将有利于更广泛的病人,包括那些温和的症状。发表于2022年的美国神经病学学会年度会议上,Ultomiris已经证明临床效益通过60周,治疗每八周,相比Soliris每两个星期。”
试验的安全性Ultomiris与安慰剂,符合观察三期试验的Ultomiris阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(摘要)。最常见的不良反应的患者接受Ultomiris是上呼吸道感染和腹泻。1
CHAMPION-MG试验的结果与最近出版的在线在NEJM的证据并在2022年4月美国神经病学学会的年会。
监管提交Ultomiris治疗的gMG与多个卫生当局目前正在审查,包括欧盟(EU)和日本。
笔记
gMG
gMG是一种少见的自身免疫性疾病的特点是肌肉功能的受损和严重的肌肉无力。6
百分之八十的人与gMG乙酰胆碱受体抗体阳性意义产生特定抗体(anti-AChR)绑定到信号受体在神经肌肉接点(NMJ),神经细胞之间的连接点和肌肉控制。2 - 6这个绑定激活补体系统,这是至关重要的身体的防御感染,导致免疫系统攻击NMJ。6这导致炎症和破坏大脑和肌肉之间的沟通。6
gMG可以发生在任何年龄,但它通常开始为妇女在40岁之前和男人60岁之后。8 - 10最初的症状可能包括口齿不清、复视,下垂的眼睑和缺乏平衡;这些会导致更严重的症状,随着病情的发展,比如吞咽障碍,窒息,极度疲劳和呼吸衰竭。11、12
CHAMPION-MG
全球III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心26周的试验的安全性和有效性评估Ultomiris在成人的gMG。审判招收了175名患者在北美、欧洲、亚太和日本。参与者被要求证实重症肌无力的诊断筛查前至少六个月拜访anti-AChR抗体阳性血清测试,MG-ADL总分至少6试验条目和重症肌无力基金会美国第四临床二级分类筛选。病人可以继续稳定的标准治疗药物,除了少数例外,持续时间的随机控制时期。13
病人被随机1:1Ultomiris总共有26周或安慰剂。患者接受一个体重依赖型剂量负荷剂量1天,紧随其后的是定期要维护剂量开始15天,每八周。从基线变化的主要终点MG-ADL总分在26周评估以及多个二级端点评估疾病相关的改善和生活质量的措施。
病人完成了随机控制时期都有资格继续成为一个开放的伸展期评估的安全性和有效性Ultomiris,这是正在进行的。
Ultomiris
Ultomiris(ravulizumab-cwvz),第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,抑制提供了直接、完整和持续补充。药物通过抑制终端补体级联的C5蛋白质,人体免疫系统的一部分。当激活以难以控制的方式,补充over-responds级联,导致身体攻击自己的健康细胞。Ultomiris管理每八周在成人患者,静脉注射后负荷剂量。
Ultomiris在美国被批准用于治疗某些与gMG成年人。
Ultomiris也批准了美国、欧盟和日本对PNH某些成人和儿童的治疗。
此外,Ultomiris被批准在美国、欧盟和日本对某些成人和儿童与摘要抑制complement-mediated血栓性微血管病。
作为广泛的发展计划的一部分,Ultomiris也正在评估额外的血液学和神经病学的治疗适应症。
Alexion
Alexion、阿欧洲杯微信买球斯利康罕见的疾病,是一组在阿斯利康关注罕见病,创造了自2021年收购Alexion制药公司。作为一个领导者在罕见疾病近30年来,Alexion重点是服务病人和家庭受到罕见疾病通过发现和毁灭性的条件,改变药物的开发和商业化。Alexion其研究工作集中于小说在补体级联分子和目标及其对血液学的开发工作,肾脏学、神经学、代谢紊乱,心脏病和眼科。总部设在波士顿,马萨诸塞州,Alexion世界各地设有办事处,是病人在50多个国家。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(LSE / STO /纳斯达克:有)是一个全球性的,科学发现生物制药公司,专注于开发和商业化的处方药在肿瘤学、罕见疾病,生物制药,包括心血管、肾和新陈代谢,和呼吸和免疫学。位于剑桥,英国阿斯利康在100多个国家运作及其创欧洲杯微信买球新药物是由全世界成千上万的病人使用。请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com在Twitter上关注该公司@欧洲杯微信买球AstraZeneca。
引用
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艾德里安·坎普
公司秘书
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