2022年3月1日，格林尼治标准时间
阿拉斯内卡（Ast欧洲杯微信买球razeneca）的罕见疾病组Alexion已关闭了独家全球合作与许可协议NI006的Neurimmune AG，一种研究的人类单克隆抗体目前正在IB期开发中，用于治疗甲状腺素蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM），这是一种诊断不足的系统状况，可导致四年内临床性的心力衰竭和高度的致命速度。。1,2
Alexion已获得开发，制造和商业化NI006的全球独家许可。
Ni006是一种特异性靶向组织沉积的，错误折叠的经胸腺素蛋白的ATTREPLETER，具有治疗晚期ATTR-CM患者的潜力。NI006为阿斯利康（Astrazeneca）和亚历山大（Alexion）的研究疗法添加了一种新颖欧洲杯微信买球和互补的方法，该疗法的重点是淀粉样蛋白病，并加强了该公司对可以导致心力衰竭（HF）的心肌病的更广泛的承诺。
财务考虑
根据协议的条款，从Alexion到Neurimmune的预付款为3000万美元。在实现某些开发，监管和商业里程碑之后，亚历山大将额外的或有里程碑付款高达7.3亿美元。它还将支付低到中间的青少年特许权使用费，以供该协作导致的任何认可的药物净销售。
Neurimmune将继续负责代表Alexion完成当前IB临床试验，Alexion将支付某些试验费用。IB期试验后，Alexion将负责进一步的临床开发，制造和商业化。
笔记
心脏衰竭
HF是一种威胁生命的慢性疾病，可防止心脏在体内泵送足够的血液。HF在全球大约有6400万人影响。HF仍然与男性（前列腺和膀胱癌）和女性（乳腺癌）中最常见的癌症一样致命。3慢性HF是65岁以上患者的住院主要原因，代表着重大的临床和经济负担。4
欧洲杯微信买球阿斯利康的野心是成为HF的领先公司。欧洲杯微信买球阿斯利康（Astrazeneca）正在投资多种研究疗法，具有各种行动机制，以应对该领域的患者需求。
attr-cm
由于衰老或遗传突变引起的心肌病是导致TTR蛋白错误折叠和积累作为心肌心肌中淀粉样蛋白原纤维引起的。在患有ATTR-CM的患者中，突变体和野生型TTR蛋白都会在包括心脏在内的组织中成立纤维。TTR原纤维的存在会干扰这些组织的正常功能。随着TTR蛋白原纤维扩大，会发生更多的组织损伤，并且疾病恶化，导致生活质量差，最终导致死亡。
在全球范围内，估计有300,000-500,000名Attr-CM患者5,6;但是，许多患者仍未诊断。
Ni006
Ni006是一种研究的人类单克隆抗体，该抗体特异性地靶向错误折叠的转染素，旨在直接通过在心脏中去除淀粉样蛋白原纤维沉积物来直接解决ATTR-CM的病理，具有治疗晚期ATRET-CM患者的潜力。
亚历山大
阿斯甲环稀有疾病的欧洲杯微信买球亚历山大（Alexion通过发现，开发和商业化改变生活的药物的毁灭性条件。Alexion将其研究工作重点放在补充级联的新分子和靶标上，及其在血液学，肾脏科学，神经病学，代谢性疾病，心脏病学和眼科学方面的发展工作。亚历山大总部位于马萨诸塞州波士顿，在全球设有办事处，为50多个国家 /地区的患者提供服务。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康（LSE/Sto/nasdaq：AZN）是一家全球性的，由科学领导的生物制药公司，重点介绍肿瘤学，稀有疾病和生物药物在内的发现，开发和商业化，包括心血管，肾脏，肾脏和代谢，以及包括心血管疾病和生物药物和免疫学。阿斯利康总部位于英国剑桥，在100多个国家 /地欧洲杯微信买球区运营，其创新药物被全球数百万患者使用。请拜访欧洲杯微信买球Astrazeneca.com并在Twitter上关注公司@欧洲杯微信买球astrazeneca。
参考
1. Lauppe RE等。瑞典的全国性甲状腺蛋白淀粉样蛋白心肌病的全国患病率和特征。放开心灵。2021年10月; 8（2）：E001755。doi：10.1136/OpenHRT-2021-001755。
2.González-Duarte A等。非心脏临床病理特征对经硫代蛋白淀粉样蛋白多神经病生存的影响。Neurol ther。2020; 9（1）：135-149。doi：10.1007/s40120-020-00183-7。
3. Mamas Ma等。患者心力衰竭的预后比癌症更糟糕吗？一项基于初级保健的队列研究，在苏格兰进行了10年的随访。EUR J HEART FAIL 2017;19（9）：1095–104。
4. Azad N，Lemay G.老年人群慢性心力衰竭的管理。J Geriatr Cardiol 2014;11（4）：329–37。
5. Mohamed-Salem L，等。野生型ATTR的患病率评估为老年人群中骨扫描中的心肌摄取。Int J Cardiol。2018年11月1日； 270：192-196。doi：10.1016/j.ijcard.2018.06.006。
6. Cuscaden c，等。使用超声心动图和临床相关性的骨扫描中，经甲状腺素蛋白（ATTR）心脏淀粉样变性的患病率估计澳大利亚亚群。J Nucl Cardiol。2020年5月8日。doi：10.1007/s12350-020-02152-X。
阿德里安·肯普（Adrian Kemp）
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康Plc