英国夏令时2021年6月22日07:00
在欧盟批准的第一药治疗这种罕见和衰弱的遗传条件
SPRINT II期试验显示Koselugo减少了肿瘤
减少疼痛，提高生活质量
欧洲杯微信买球和质谱的Koselugo(selumetinib)已在欧盟(EU)获得有条件批准，用于3岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿科患者的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)治疗。
NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。1，2在30-50％的患有NF1的人中，肿瘤在神经鞘（丛状神经纤维瘤）上发育，并导致临床问题，如毁容，电动机功能障碍，疼痛，气道功能障碍，视力障碍和膀胱或肠道功能障碍等临床问题。3 - 7
欧洲委员会的批准是基于由国家卫生部国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）的Sprint Stratum 1第1期二期审判的积极成果。这项试验表明Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，减轻了疼痛，提高了生活质量。7、8这是欧盟中NF1 PN药物的第一次批准，并遵循正面建议由医药产品委员会于2021年4月2021年的人类使用欧洲药物局。将作为批准条件之一提供较长的冲刺阶段II试验的安全性和有效性数据。
Brigitte C. Wigemann，MD，Sprint试验和主管的主要调查员，NCI儿科肿瘤学分支表示：“对于患有神经纤维瘤病的儿童1型，PLEXINESINISIBROMA可以显着生长和发展，在某些情况下，它变得衰弱。在Sprint试验，Selumetinib在66％的患者中缩减NF1相关的PNS，并在PN相关症状中显示出临床有意义的改善。“
肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson说:“作为欧盟批准的首个用于1型神经纤维瘤患者的药物，Koselugo有可能改变丛状神经纤维瘤的管理和治疗方式。Sprint数据显示Koselugo不仅缩小了一些儿童的肿瘤，而且减轻了疼痛，改善了他们的生活质量。多亏了我们的研究合作伙伴，美国国家癌症研究所、神经纤维瘤治疗加速项目、儿童肿瘤基金会、患者社区以及参与临床试验的每一个儿童、家长和医生，这一重要里程碑才得以实现。”
MSD研究实验室的首席医务人员高级副总裁兼全球临床发展高级副总裁罗伊·贝斯·博士表示：“在此批准之前，手术是欧盟儿童唯一有神经纤维瘤神经纤维瘤的唯一治疗选择。这个批准标志着在解决这些肿瘤的衰弱的影响方面向前迈出了重要一步。“
SPRINT地层1 II期试验显示Koselugo在处理后，在儿科患者中展示了66％（50例患者中的33名患者，确认的部分反应）的目标反应率（ORR）Koselugo每日两次口服单一疗法。8ORR定义为证实完全缓解(PN消失)或部分缓解(肿瘤体积至少减少20%)的患者百分比。8研究结果发表于新英格兰医学杂志．7
Koselugo是批准在美国和其他几个国家，用于治疗患有NF1和有症状的、不能手术的PN的儿科患者。进一步的监管申报正在进行中。的临床试验Koselugo计划于今年开始实施，包括为儿科患者提供一种适合年龄的替代配方。
NF1
NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，并与许多症状有关，包括皮肤上和皮下的软块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“café au lait斑点”)。在30-50%的人中，肿瘤发生在神经鞘上。1、3、9、10这些PN可导致临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、膀胱/肠功能障碍和毁损，并有可能转化为恶性周围神经鞘肿瘤。4 - 7, 10PN在儿童早期开始形成，并有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少8至15年。3、6、11、12
冲刺
SPRINT 1级II期试验旨在评估使用selumetinib单药治疗的nf1相关非手术性PNs患儿的客观缓解率和对患者报告和功能结局的影响。7该试验由NCI CTEP赞助，在NCI和阿斯利康之间的合作研究和开发协议下进行，并获得了神经纤维瘤病治疗加速计划(NTAP)的额外支持。欧洲杯微信买球
Koselugo
Koselugo(selumetinib)是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。8MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节蛋白。MEK和ERK都是ras调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。13
Koselugo2019年4月获得美国FDA突破性治疗指定，2019年12月获得罕见儿科疾病指定，2018年2月获得美国孤儿药物指定。欧盟、日本、俄罗斯、瑞士、韩国、台湾和澳大利亚也授予了孤儿称号。
欧洲杯微信买球阿斯利康与默沙东肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂Koselugo(selumetinib)，一种丝裂原活化蛋白激酶(MEK)抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparza和Koselugo与其他有潜力的新药联合使用，或者作为单一疗法。这些公司将独立发展Lynparza和Koselugo结合各自的PD-L1和PD-1药物。
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参考
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13.Koselugo(selumetinib)处方信息。威明顿:阿斯利康制药有限公司;欧洲杯微信买球2020.
艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康