英国夏令时2021年9月29日07:00
欧洲杯微信买球阿斯利康将推进和加速CAEL-101的III期临床开发，这是一种潜在的AL淀粉样变性药物
欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)旗下的Alexion已行使其期权，收购Caelum Biosciences的所有剩余股权，用于CAEL-101。CAEL-101是一种可能是治疗轻链淀粉样变性(AL)的首个纤维反应单克隆抗体(mAb)。
AL淀粉样变是一种罕见的疾病，其异常折叠的淀粉样蛋白在包括心脏和肾脏在内的全身器官中堆积，导致严重的器官损伤和功能衰竭，最终可能致命。1，2在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国，大约有2万人患有AL淀粉样变，分类为梅奥IIIa期或IIIb期。3.
CAEL-101目前正在AL淀粉样变性(AL - Amyloid Reaching for Extended Survival, care) III期临床项目中与标准护理(SoC)治疗相结合进行评估。Mayo IIIa期患者和Mayo IIIb期患者的两项平行III期试验正在进行中。4，5
Alexion首席执行官Marc Dunoyer说:“确诊后平均生存时间不到18个月，迫切需要新的治疗方法来治疗这种毁灭性的疾病。”CAEL-101有潜力成为第一个靶向并清除器官组织淀粉样蛋白沉积的疗法，改善器官功能，并最终延长这些患者的寿命。”
金融方面的考虑
2019年，Caelum和Alexion首次合作，Alexion收购了少数股权和收购Caelum剩余股权的独家选择权。Alexion目前整合了Caelum，并持有1.5亿美元的非控股权。收购预计于2021年10月5日完成，Alexion将向Caelum支付约1.5亿美元的商定期权行权价格，在监管和商业里程碑达成后，可能还会支付高达3.5亿美元的额外费用。
艾尔淀粉样变
AL淀粉样变是一种罕见的疾病，由骨髓中有缺陷的浆细胞产生异常抗体(免疫球蛋白)蛋白引起。1这些异常蛋白错误折叠并聚集形成淀粉样蛋白，可沉积在组织和/或器官中。1，2淀粉样蛋白积聚在器官，特别是心脏和肾脏，可导致广泛和进行性器官损伤和高死亡率，死亡最常发生于心力衰竭。1，2
cael - 101
CAEL-101是一种潜在的顶级单抗，旨在通过减少或消除AL淀粉样变患者组织和器官中的淀粉样蛋白沉积来改善器官功能。该抗体被设计成与错误折叠的轻链蛋白和淀粉样蛋白结合，并显示与kappa和lambda亚型结合。CAEL-101已获得美国食品和药物管理局(FDA)和欧盟委员会的孤儿药物认证，作为AL淀粉样变患者的潜在治疗药物。此外，美国FDA于2021年6月授予CAEL-101用于AL淀粉样变的快速通道指定。
关怀III期临床计划
care临床计划包括两个平行的全球III期试验，评估CAEL-101在新诊断的AL淀粉样变患者和naïve对SoC治疗的疗效和安全性(基于环磷酰胺-硼替佐米-地塞米松方案)。一项试验招募了约270名梅奥IIIa期患者，另一项试验招募了约110名梅奥IIIb期患者。这两项临床试验的主要终点都是总体生存率，目前正在进行登记。
在每个研究中，参与者以2:1的比例随机接受CAEL-101加SoC或安慰剂加SoC，每周一次，持续四周。随后每两周给予一次维持剂量，直到最后一名患者完成至少50周的治疗。患者将继续每12周随访一次，随后将被纳入开放标签扩展研究。
Alexion
Alexion(阿欧洲杯微信买球斯利康罕见病)是阿斯利康旗下专注于罕见疾病的部门，成立于2021年收购Alexion Pharmaceuticals, Inc。作为近30年罕见病领域的领导者，Alexion专注于通过发现、开发和商业化改变生活的药物，为罕见病和毁灭性疾病的患者和家庭提供服务。Alexion专注于补充级联的新分子和靶点的研究，并在血液学、肾病学、神经学、代谢疾病、心脏病学和眼科等领域开展研究。Alexion总部位于马萨诸塞州波士顿，在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)是一家全球性的、以科学为主导的生物制药公司，专注于肿瘤、罕见疾病和生物制药(包括心血管、肾脏和代谢、呼吸和免疫)处方药物的发现、开发和商业化。总部位于英国剑桥的阿斯利康在100多个国家开展业欧洲杯微信买球务，其创新药物被全球数百万患者使用。请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com并在Twitter上关注该公司@欧洲杯微信买球AstraZeneca．
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参考文献
1.王志强，王志强，王志强，等。淀粉样变。中国罕见病7,54(2012)。
2.轻链淀粉样变:诊断与治疗。中国临床医学杂志:1331-1341,2006。
3.Quock, et al。AL淀粉样变的流行病学:一项使用美国索赔数据的真实世界研究，Blood Adv. 2018年5月22日;2(10): 1046 - 1053。
4.ClinicalTrials.gov。评估CAEL-101治疗梅奥iii期AL淀粉样变的有效性和安全性的研究NCT标识符:NCT04512235。网上。2021年9月访问。
5.ClinicalTrials.gov。评估CAEL-101治疗梅奥期AL淀粉样变的有效性和安全性的研究NCT标识符:NCT04504825。网上。2021年9月访问。
艾德里安·坎普
公司秘书
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