Selumetinib在日本授予孤儿药物标题为神经纤维瘤病1型

2020年6月30日07:00 BST

遵循最近的美国批准随着额外的监管意见书

第II期Sprint试验显示Selumetinib在儿科患者中减少NF1丛状神经纤维瘤的肿瘤体积

欧洲杯微信买球近日，阿斯利康(AstraZeneca)宣布，selumetinib在日本获得孤儿药认证(ODD)，用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)，这是一种罕见的、使人衰弱的遗传病。1

Selumetinib是与位于美国新泽西州凯尼尔沃斯的默沙东公司(MSD:在美国和加拿大被称为默沙东公司)共同开发和共同商业化的。

约30-50%的NF1患者经历丛状神经纤维瘤(PN)——肿瘤沿着神经鞘生长。2这些PN可导致临床问题，如畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和肠/膀胱功能障碍。3.

日本的卫生部，劳动力和福利部门对旨在治疗影响日本少于50,000名患者的疾病的药物，以及患有高未满足的医疗需求的药物。

肿瘤科技厅核查副总裁JoséAboselga表示：“神经纤维瘤病1型可以对儿童产生毁灭性的影响，并迫切需要新药来帮助治疗所产生的丛状神经纤维瘤和相关的临床问题。大多数国家的目前的选择有限，这一名称是向日本儿科患者带来第一批药物的重要一步。“

MSD研究实验室首席医学官员高级副总裁兼全球临床发展负责人Roy Baynes表示：“丛状神经纤维瘤是NF1的关键表现之一，可导致疼痛和毁容。在Sprint试验中，显示Selumetinib在儿童中减少这些肿瘤的大小。我们希望我们能够将这种治疗能够在日本的这种欠缺的儿科患者社区。“

美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)发起的1 /II期SPRINT Stratum 1试验显示，在患有NF1 PN的儿科患者中，selumetinib作为每日两次的口服单药治疗，总缓解率(ORR)为66%(50例患者中的33例，确认部分缓解)。ORR定义为肿瘤体积至少减少20%的完全或部分缓解患者的百分比。

欧洲杯微信买球阿斯利康和MSD正在联合开发和商业化selumetinib是在2020年4月在美国批准在药名下Koselugo用于治疗两年及以上患有NF1和症状，无法操作的PN的儿科患者。在NF1 PN中举办营销授权申请被接受欧洲药物署在今年早些时候审查，并正在进行进一步的全球监管意见书。

NF1

NF1是一种衰弱的遗传疾病，每3,000至4,000人之间影响一次。1它是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，并与许多症状相关，包括皮肤上和皮下的软块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“café au lait”斑)1而且，在30-50％的患者中，肿瘤在神经护套上发育（丛状神经纤维瘤）。2这些丛状神经纤维瘤可引起临床问题，如毁容，电动机功能障碍，疼痛，气道功能障碍，视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。3.PN开始于儿童早期，有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少8至15年。1、4、5

冲刺

Sprint Stratum 1相I / II试验旨在评估客观反应率和对儿科患者的对患者报告和功能性结果的影响，所述小儿患者与Selumetinib单疗法治疗的NF1相关的PNS。6结果发表在新英格兰医学杂志。7本次审判由NCI CTEP赞助的是NCI和AstraZeneca之间的合作研究和发展协议，具有来自神经纤维瘤病治疗加速计划（NTAP）的额外支持。欧洲杯微信买球

Selumetinib

Selumetinib（在美国名称下提供Koselugo）是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1 / 2）的抑制剂。6MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调控蛋白。MEK和ERK都是ras调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，通常在不同类型的癌症中被激活。

Selumetinib被授予美国FDA突破治疗指定2019年4月，2019年12月，2018年12月的罕见小儿疾病指定，2018年2月，欧盟孤儿指定2018年8月和2018年12月的SwissMedic孤儿药物地位用于治疗NF1 PN的儿科患者。

欧洲杯微信买球Astazeneca和MSD战略肿瘤学合作

2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂，和Koselugo，MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将发展Lynparza和Koselugo结合其他潜在的新药和单医疗。独立地，公司将发展Lynparza和Koselugo与它们各自的PD-L1和PD-1药物组合。

欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学

欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤领域有着根深蒂固的传统，并提供快速增长的新药物组合，有可能改变患者的生活和公司的未来。2014年至2020年期间，阿斯利康推出了6种新药，并在开发一系列小分子和生物制剂，公司致力于推动肿瘤学成为阿斯利康肺癌、卵巢癌、乳腺癌和血癌的主要增长动力。欧洲杯微信买球除了阿斯利康的主要能力外，公司欧洲杯微信买球还积极寻求创新伙伴关系和投资，以加快我们战略的实施，如对Acerta Pharma在血液学领域的投资。

通过利用四个科学平台——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联物——的力量，通过支持个性化组合的发展，阿斯利康有了重新定义癌症治疗的愿景，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球

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欧洲杯微信买球AstraZeneca（LSE / Sto / Nyse：AZN）是一家全球性的科学举例的生物制药公司，专注于处方药的发现，开发和商业化，主要用于治疗三项治疗区域的疾病 - 肿瘤，心血管，肾和新陈代谢和呼吸和免疫学。基于英国剑桥的基本，AstraZeneca在10欧洲杯微信买球0多个国家运营，其创新的药物被全球数百万患者使用。请拜访欧洲杯微信买球astrazeneca.com并在Twitter上遵循公司＠欧洲杯微信买球。

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参考

1.国家神经疾病和中风研究所。神经纤维瘤简报。“NF1是什么?”。可以在:https://www.ninds.nih.gov/disorders/patient-caregiver-education/fact-sheets/neurofibromatosis-fact-sheet # 3162 _22020年2月访问。

2.赫比AC，古特曼DH。神经纤维瘤病1型:多学科治疗方法。柳树神经病学。2014; 13:834-43。DOI: 10.1016 / s1474 - 4422(14) 70063 - 8。

3. Dombi E，Baldwin A，Marcus LJ，等。塞卢米替尼在神经纤维素病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。n Engl J Med。2016; 375:2550 - 2560。DOI: 10.1056 / NEJMoa1605943。

4.拉斯穆森，杨琦，弗里德曼。神经纤维瘤病的死亡率1:使用美国死亡证明的分析Am J Hum Genet。2001; 68：1110-1118。

5.Evans DGR, O'Hara C, Wilding A，等。神经纤维瘤病的死亡率1：英格兰西北部：自1989年以来英国地区的精算生存评估。EUR J HUM Genet。2011; 19：1187-1191。DOI：10.1038 / EJHG.2011.113。

6.Koselugo(selumetinib)处方信息。威明顿，DE:阿斯利康制药有限公欧洲杯微信买球司;2020.

7.毛，浪潮p，dombi e，等。Selumetinib在患有不可操作的丛状神经纤维瘤的儿童中。N英国J医学。2020; 382: DOI: 10.1056 / NEJMoa11912735。

艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球Astazeneca PLC

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