2020年4月13日英国夏令时07:00
第一医学批准治疗这种罕见和衰弱的遗传条件
欧洲杯微信买球Astazeneca和MSD Inc.，Kenilworth，N.J.，美国（MSD：美国和加拿大内部默克＆Co.，Inc。）今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准激酶抑制剂Koselugo（Selumetinib）用于治疗两年龄龄和老年人患者的儿科患者1型（NF1），患有症状，无能为力的丛状神经纤维腈（PN）。1
FDA的批准是基于美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的II期SPRINT层1试验的积极结果，该试验由NCI癌症研究中心儿童肿瘤分部协调进行。这是世界上第一个监管部门批准的治疗NF1 PN的药物。1
NF1是一种罕见和衰弱的遗传条件。2约有30-50%的NF1患者的神经鞘内出现PN -肿瘤。这些PN可引起临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和畸形。2,3
结果显示，当治疗时，在儿科患者中显示出66％（50名患者中的33名患者，确认的部分反应）的整体反应率（ORR）Koselugo每日两次口服单一疗法。ORR的定义是，肿瘤体积至少减少20%的患者被证实完全或部分缓解的百分比。
宣兵副总统戴夫弗雷德里克森表示：“这是第一次受到这种无法治愈的遗传病症的患者和家庭具有批准的药物来治疗所产生的丛状神经纤维腈。I would like to thank our research partners, the NCI, the Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program (NTAP), the Children’s Tumor Foundation (CTF), the NF1 patient community and, most importantly, the children, parents and doctors who participated in the SPRINT clinical trial programme.”
MSD研究实验室首席医务官员高级副总裁兼全球临床发展负责人Roy Baynes表示：“此前没有针对这种疾病批准的药物。这种批准有可能改变症状，无能为力的NF1斑块状神经纤维腈治疗如何治疗，为这些患者提供新的希望。“
Brigitte C. WIDEMANN，M.D.，Sprint审判和主要的调查员，国家癌症研究所儿科肿瘤科学分支表示：“Koselugo对这一审判中的许多孩子有所作为。这是患者及其家人的重要治疗进展。“
欧洲杯微信买球阿斯利康和默沙东正在联合开发和商业化Koselugo并于2020年第一季度向欧洲药品管理局(European Medicines Agency)提交了NF1 PN的上市许可申请。目前正在评估进一步提交的全球监管文件。
优先评审券
欧洲杯微信买球Astrazeneca收到了优先审查凭证（PRV）罕见小儿疾病指定计划旨在鼓励开发治疗罕见儿科疾病的新药。PRV允许持有人获得FDA对单一新药申请或生物制品许可申请的优先审查，这减少了目标审查时间，并导致了快速批准。
金融方面的考虑
按照默克和阿斯塔伦之间的现有协议，批准和即将推出后，AstraZeneca将预订所有单一疗法产品销售欧洲杯微信买球Koselugo；毛利润的一半将归于默克公司，并记录在销售成本项下。任何潜在的未来与销售相关的里程碑付款都将记录在合作收入中。欧洲杯微信买球阿斯利康将提供Koselugo．
NF1
NF1是一种衰弱的遗传条件，其每3,000到4,000人的一次影响。4它是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，并与许多症状有关，包括皮肤上和皮下的软块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“café au lait斑点”)。2在30-50%的患者中，肿瘤发生在神经鞘上(丛状神经纤维瘤)。这些丛状神经纤维瘤可引起临床问题，如畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力损害和膀胱/肠功能障碍。
PN开始于幼儿期，有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少15年。2,4
冲刺
SPRINT I/II期试验旨在评估与nf1相关的非手术性PNs患儿接受治疗后的客观缓解率和对患者报告和功能结果的影响Koselugo单药治疗。1结果发表在新英格兰医学杂志．5这项试验由NCI CTEP赞助，是在NCI和阿斯利康之间的合作研发协议下进行的，并得到了NTAP的额外支持。欧洲杯微信买球
Koselugo
Koselugo（Selumetinib）是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1 / 2）的抑制剂。MEK1 / 2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游稳压因子。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK途径的关键组成部分，其通常在不同类型的癌症中激活。
Koselugo获得美国食品及药物管理局批准突破治疗指定2019年4月，2019年12月，2018年12月的罕见小儿疾病指定，2018年2月，欧盟孤儿指定并于2018年12月获得Swissmedic孤儿药物状态，用于治疗患有NF1 PN的儿科患者。
欧洲杯微信买球Astazeneca和MSD战略肿瘤学合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂，和Koselugo，MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将发展Lynparza和Koselugo结合其他潜在的新药和单医疗。独立地，公司将发展Lynparza和Koselugo与它们各自的PD-L1和PD-1药物组合。
欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学
欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学领域有着深厚的传统，并提供了快速增长的新药组合，有潜力改变患者的生活和公司的未来。2014年至2020年期间，阿斯利康推出了6种新药，并在开发小分子和生物制剂，该公司致力于推动肿瘤领域的发展，将其作为阿斯利康肺癌、卵巢癌、乳腺癌和血癌的关键增长动力。欧洲杯微信买球除了阿斯利康的主要能力，该公司欧洲杯微信买球还积极寻求创新的合作伙伴关系和投资，以加速我们战略的实施，如对Acerta Pharma在血液学领域的投资。
通过利用四个科学平台的力量——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联——以及支持个性化组合的开发，阿斯利康有远见重新定义癌症治疗，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)是一家全球性、以科学为主导的生物制药公司，专注于处方药的发现、开发和商业化，主要用于三个治疗领域的疾病治疗——肿瘤、心血管、肾脏和代谢和呼吸系统。总部位于英国剑桥的阿斯利康在100多个国家开展业欧洲杯微信买球务，其创新药物被全球数百万患者使用。请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com并在Twitter上遵循公司＠欧洲杯微信买球．
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参考文献
1.Koselugo(selumetinib)处方信息。威明顿:阿斯利康制药有限公司;欧洲杯微信买球2020.
2.国家神经疾病和中风研究所。神经纤维瘤简报。“NF1是什么?”。可以在:www.ninds.nih.gov /障碍/ patient-caregiver-education / / neurofibromatosis-fact-sheet实况报道#3162_2 2020年2月生效。
3. Dombi E，Baldwin A，Marcus LJ，等。塞卢米替尼在神经纤维素病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。英国医学杂志．2016; 375:2550 - 2560。DOI: 10.1056 / NEJMoa1605943。
4.杨强。神经纤维瘤病1的死亡率:使用美国死亡证明的分析J是Hum Genet吗．2001; 68：1110-1118。
5.张志强，张志强，张志强，等。Selumetinib治疗儿童不能手术的丛状神经纤维瘤。英国医学杂志．2020; 382：DOI：10.1056 / NEJMOA11912735。
艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球Astazeneca PLC