Enhertu在美国授予用于治疗胃癌的孤儿药称号

5月22日07:00 BST


遵循近期美国突破性治疗的Enhertu对Her2阳性转移性胃癌和HER2-突变转移性非小细胞癌的突破治疗

欧洲杯微信买球Astazeneca和Daiichi Sankyo公司，Limited（Daiichi Sankyo）的Enhertu.在美国，曲妥珠单抗(曲妥珠单抗)已被授予孤儿药指定(ODD)，用于治疗包括胃食管交界癌在内的胃癌患者。

据估计，今年美国将新增27600例胃癌病例，到2020年，这种疾病可能导致超过1.1万人死亡。1

食品和药物管理局（FDA）对旨在治疗，诊断或预防罕见疾病或疾病影响的药物，这些药品和药物管理局授予稀有疾病或疾病的影响，这些疾病影响少于200,000人。

在第二阶段Destiny-Gastric01试验，Her2阳性转移性胃或胃食管癌的患者接受治疗Enhertu.与研究者选择的化疗(伊立替康或紫杉醇单药治疗)相比，her2定向抗体药物偶联物(ADC)在客观反应率(ORR)、主要终点和总生存期(OS)(一个关键的次要终点)方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善。

总体安全性和耐受性Enhertu.(6.4mg/kg)在DESTINY-Gastric01中与I期胃癌试验的结果一致。最常见的不良事件是血液学和胃肠道，包括中性粒细胞计数减少、贫血、恶心和食欲下降。有药物相关间质性肺病(ILD)和肺炎病例，以1级和2级为主，3级2例，4级1例。在I期试验或II期DESTINY-Gastric01试验中，胃癌患者中没有发生5级事件(ild相关死亡)。

2020年5月39日的美国临床肿瘤学会2020年美国临床肿瘤学会中，将介绍Destiny-Gastric-01的全部结果。

本月早些时候，Enhertu.由于其可能用于her2阳性、不可切除或转移性的治疗，获得了两个突破性治疗提名胃癌和HER2-mutant转移非小细胞肺癌。Enhertu.还收到了日本卫生劳工和福利（MHLW）的Sakigake指定，于2018年3月在Her2阳性胃癌中使用。最近提交给MHLW的补充新药物申请。

胃癌

胃（胃）癌症是全世界第五次常见的癌症，癌症死亡率的第三个主要原因，五年的转移性疾病的生存率为5％。2018年报告大约有一百万个新案件和783,000人死亡。2，3在美国，据估计，27,600例胃癌新病例将在2020年被诊断出来，超过11,000人死于该疾病。1

大约五分之一的胃癌是HER2阳性。4,5HER2是一种酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，表达于多种肿瘤表面，包括胃癌、乳腺癌和肺癌。在美国，胃癌通常在晚期被诊断出来，但即使在疾病的早期被诊断出来，生存率仍然很低。6.对于her2阳性的晚期或转移性胃癌，推荐的一线治疗是联合化疗加曲妥珠单抗，这是一种抗her2药物，已被证明加入化疗可改善生存结果。对于一线治疗进展的胃癌，目前还没有其他已批准的her2靶向药物。7.

Destiny-Gastric01

Destiny-Gastric01是II期，开放式标签，多中心试验测试安全性和疗效Enhertu.在来自日本和韩国的188例her2表达的晚期胃或胃食管连接腺癌(定义为IHC3+或IHC2+/ISH+)患者的主要队列研究中，这些患者之前曾接受过两种或两种以上的治疗方案，包括氟嘧啶、铂化疗和曲妥珠单抗。患者被随机2:1接受治疗Enhertu.或调查员的化疗选择（紫杉醇或伊替康单药治疗）。患者被治疗Enhertu.每三周6.4mg / kg一次或化疗。审判的主要终点是ORR，由独立审查委员会评估。次要终点包括OS，无进展的存活，响应持续时间，疾病控制率和治疗失败的时间以及药代动力学和安全终点。8.

Enhertu.

Enhertu.(曲妥珠单抗deruxtecan;(美国)famu -trastuzumab deruxtecan-nxki是一种her2定向ADC，是Daiichi Sankyo肿瘤组合中的领先ADC，也是阿斯利康ADC科学平台中最先进的项目。欧洲杯微信买球adc是靶向癌症药物，通过连接到单克隆抗体上的连接物，将细胞毒性化疗(“有效载荷”)传递给癌细胞，该单克隆抗体与癌细胞上表达的特定靶标结合。

Enhertu.（5.4mg / kg）在美国和日本批准用于治疗成年患者，患有不可切种或转移性Her2阳性乳腺癌的患者，该患者已经获得了基于Destiny-Breast01试验的两种或更多种基于反女性的方案。

Enhertu.临床开发

一项全面的开发计划正在全球范围内进行，其中有六项注册试验评估了Enhertu.单药治疗跨多个HER2可靶向癌症，包括乳腺，胃和肺癌。同样试验与其他抗癌治疗相结合，例如免疫疗法。正在进行中。

阿斯利康和第一三共的合作欧洲杯微信买球

2019年3月，AstraZe欧洲杯微信买球neca和Daiichi Sankyo进入了全球合作，共同发展和商业化Enhertu.除日本以外，Daiichi Sankyo拥有独家代理权。Daiichi Sankyo单独负责制造和供应。

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参考文献

  1. 美国癌症协会。胃癌：关于胃癌。可用于：https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/about/key-statistics.html.。
  2. Bray F等人。2018年全球癌症统计数据：185个国家的36个癌症全球的全球发病率和死亡率的估计。CA癌J. Clin。2018;68:394 - 424。
  3. 美国癌症协会。胃癌：早期检测，诊断和分期。可用于：https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/detection-diagnosis-staging/survival -rates.html.。
  4. 美国癌症协会。胃癌：治疗胃癌。可用于：https://www.cancer.org/cancer/stomach-cancer/treating/targeted-therapies.html。
  5. 人表皮生长因子受体2 (HER2)在癌症中的过度表达和治疗意义。Int杂志。2014; 2014年：852748。DOI：10.1155 / 2014/852748。
  6. Curea f.g等人。HER2阳性胃腺癌中的目前靶向疗法。癌症生物治疗和放射药物。2017; 32（10）。
  7. NCCNGuidelines®胃癌。版本4.2019。2019年12月20日：MS-22-36。
  8. ClinicalTrials.Gov。NCT03329690。可用于：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03329690。

阿德里安Kemp.
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康

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