2019年11月14日07:00 GMT
欧洲杯微信买球Astrazeneca和MSD的Selumetinib将成为第一家用于治疗儿科患者的第一家，如果批准，则为NF1丛状神经纤维瘤患者
AstraZeneca and MSD Inc., Kenilworth, N.J., US (MSD: known as Merck & Co., Inc. inside the US and Canada) today announced that the US Food and Drug Administration (FDA) has accepted a New Drug Application (NDA) and granted Priority Review for selumetinib as a potential new medicine for paediatric patients aged three years and older with neurofibromatosis type 1 (NF1) and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PNs).
这是对治疗NF1的口服单药治疗的调控提交的第一次接受，罕见和可治区的遗传条件。处方药用户费（PDUFA）日期为2020年第二季度。
该监管提交是基于国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP） - 赞助Sprint第二阶层Stratum 1试验的阳性结果。当用Selumetinib作为每次口服单一疗法治疗时，在66％的儿科患者中，在66％的儿科患者中达到了66％的儿科患者（N = 33/50名患者）。ORR被定义为确认完全或部分反应≥20％肿瘤体积减少的患者的百分比。
Selumetinib，Mek 1/2抑制剂被授予美国FDA突破治疗指定2019年4月，2018年2月孤儿药物指定，欧盟孤儿指定2018年8月和SwissMedic Medic孤儿药物状况于2018年12月。Astazeneca和MSD在许可协议下全球共同开发和欧洲杯微信买球商业化Selumetinib。
关于冲刺
Sprint是美国NCI CTEP-赞助的阶段I / II试验。I阶段I试验被设计为鉴定最佳期间剂量治疗方案，结果已发表于此新英格兰医学杂志。1
关于Selumetinib.
Selumetinib是MEK 1/2抑制剂。它旨在抑制RAS / MAPK途径的MEK酶，一种与癌细胞生长和许多不同肿瘤类型的癌细胞生长和增殖相关的兆级酶。
关于NF1.
NF1是一种无法治愈的遗传条件，其每3,000至4,000人中每一个。2,3It is caused by a spontaneous or inherited mutation in the NF1 gene and is associated with many symptoms, including soft lumps on and under the skin (cutaneous neurofibromas), skin pigmentation (so-called ‘cafe au lait’ spots) and, in 30-50% of patients, tumours develop on the nerve sheaths (plexiform neurofibromas).1这些丛状神经纤维瘤可引起临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和畸形，并有可能转化为恶性周围神经鞘肿瘤(MPNST)。1
NF1的人可能会遇到一些并发症，如学习困难，视力障碍，脊柱，高血压和癫痫的曲率。NF1还增加了一个人发展其他癌症的风险，包括恶性脑肿瘤，MPNST和白血病。症状在幼儿期间开始，具有不同程度的严重程度，可以将预期寿命降低到15年。4.
关于阿斯利康和MSD欧洲杯微信买球的肿瘤学战略合作
2017年7月，Astaze欧洲杯微信买球neca和Merck＆Co.，Inc.，Kenilworth，NJ，美国，被称为美国和加拿大以外的MSD，宣布了全球战略肿瘤学合作，共同发展和共同商业化Lynparza.，世界上第一个PARP抑制剂，以及潜在的新药Selumetinib，MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将发展Lynparza.以及selumetinib与其他潜在的新药联合使用和作为单一疗法。公司将独立发展Lynparza.和Selumetinib与它们各自的PD-L1和PD-1药物组合。
关于肿瘤学中欧洲杯微信买球的Astazeneca
欧洲杯微信买球AstraZeneca在肿瘤学中具有深切遗产，提供了一种迅速增长的新药物组合，具有转变患者的生命和公司的未来。在2014年和2020年之间至少推出了至少六种新药，以及在开发中的小分子和生物制剂的广泛管道，我们致力于将肿瘤推出，作为阿斯利康的四个增长平台，专注于肺，卵巢，乳腺癌和血液癌症。欧洲杯微信买球除了我们的核心能力外，我们还积极追求创新的伙伴关系和投资，以加快提供我们的战略，如我们对血液学中的Acerta Pharma的投资所示。
通过利用四种科学平台的力量 - 免疫肿瘤学，肿瘤驾驶员和抵抗力，DNA损伤反应和抗体药物缀合物 - 并且通过支持个性化组合的发展，Astrazeneca具有重新定义癌症治疗的愿景，有一天消除癌症欧洲杯微信买球死亡原因。
关于Asta欧洲杯微信买球zeneca.
欧洲杯微信买球Astrazeneca是一家全球性的科学导向的生物制药公司，侧重于处方药的发现，开发和商业化，主要用于治疗三种治疗区域的疾病 - 肿瘤学，心血管，肾和代谢和呼吸道。欧洲杯微信买球AstraZeneca在100多个国家运营，其创新的药物被全球数百万患者使用。请拜访欧洲杯微信买球Astazeneca.com.并在Twitter上遵循公司@欧洲杯微信买球。
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参考文献
1. Dombi E等人。塞卢米替尼在神经纤维素病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。N英国J医学。2016; 375：2550-2560。
2.国家神经障碍和中风研究所。神经纤维瘤病的情况表。“什么是nf1？”可用于：https://www.ninds.nih.gov/disorders/patient-caregiver -education/fact-sheets/neurofibromatosis-sfact-sheet＃3162_22019年10月访问。
3. ASCO Cancer.NET。神经纤维素症类型1.可用https://www.cancer.net/cancer-types/neurofibromatosis-type-1.访问2019年6月。
埃文斯坦，等。在遗传性疾病中看到的预期寿命降低，易患早发肿瘤。Appl Clin Genet.。2013; 6：53-61。
阿德里安Kemp.
公司秘书
欧洲杯微信买球Astazeneca PLC