欧洲杯微信买球Astazeneca和Merck＆Co.，Inc。1/2抑制剂，用于治疗神经纤维瘤病1（NF1）。
NF1是一种无法治愈的遗传疾病，每3000个新生儿中就有一个会受到影响，[我]具有高度可变的症状，包括皮肤(皮肤)，神经(神经系统)和骨科(骨骼)表现。NF1可导致继发性并发症，包括学习困难、视力障碍、疼痛、畸形、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。丛状神经纤维瘤(PNs)是NF1的一种神经学表现，起源于沿神经长度生长的神经束。大约20-50%的NF1患者发生PNs，引起疼痛、运动功能障碍和畸形。(二)
阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官Sean Bohen说:“1型神经纤维瘤病是一种毁灭性的疾病，可能会导致危及生命的并发症。欧洲杯微信买球目前还没有治愈神经纤维瘤病的方法，也有有限的治疗选择来控制症状。”
MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes表示:“我们期待与阿斯利康的同事合作开发selumetinib，并了解它如何使NF1患者受益。”欧洲杯微信买球
selumetinib对NF1的潜在益处正在美国国家癌症研究所发起的一/II期SPRINT试验中进行探索，该试验用于有NF1相关症状的儿科患者。二期试验结果预计将于2018年晚些时候公布。
FDA的ODD项目为那些用于安全有效治疗、诊断或预防影响美国少于20万人的罕见疾病或失调的药物提供孤儿身份。
除了NF1外，selumetinib也正在ASTRA III期试验中进行研究，该试验针对的是经过手术和放射性碘治疗后被诊断为分化性甲状腺癌(DTC)的患者。2016年，Selumetinib被美国FDA授予ODD，用于III/IV期DTC的辅助治疗。在I期试验中，它也正在作为一种单一疗法和与其他疗法结合进行探索。
笔记编辑
关于1型神经纤维瘤病(NF1)
NF1是由NF1基因的自发或遗传性突变引起的。该疾病与许多症状相关，包括皮肤上和皮下的软块(皮下神经纤维瘤)、皮肤色素沉着(咖啡色斑)，以及在20-50%的患者中，神经鞘上的肿瘤(丛状神经纤维瘤)。丛状神经纤维瘤可引起疼痛、运动功能障碍和畸形等疾病。NF1患者可能会经历许多其他并发症，如学习困难、视力障碍、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。患有NF1的人患其他癌症的风险也会增加，包括恶性大脑和周围神经鞘肿瘤以及白血病。症状开始于儿童早期，严重程度不同，可使预期寿命缩短至多15年。[3]
关于selumetinib
Selumetinib是一种实验性的MEK /2抑制剂，由阿斯利康于2003年从Array BioPharma Inc.获得许可欧洲杯微信买球。
NF1基因提供了制造一种叫做神经纤维蛋白的蛋白质的指令，这种蛋白质负调控RAS/MAPK通路，帮助控制细胞的生长、分化和存活。NF1基因的突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号的失调，这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制自己，并可能导致肿瘤生长。Selumetinib抑制该通路中的MEK酶，可能导致抑制肿瘤生长。
关于阿斯利康和MSD欧洲杯微信买球的肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和商业化Lynparza奥拉帕尼(olaparib)是世界上第一个PARP抑制剂，以及可能用于多种癌症类型的MEK抑制剂selumetinib。这项合作是基于越来越多的证据表明，PARP和MEK抑制剂可以与PD-L1/PD-1抑制剂联合用于一系列肿瘤类型。共同努力，公司才能发展Lynparzaselumetinib与其他潜在的新药联合使用，作为单一疗法。公司将独立发展Lynparza和selumetinib联合各自的PD-L1和PD-1药物。
关于阿斯利康欧洲杯微信买球肿瘤学
欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学领域有着深厚的传统，并提供快速增长的新药物组合，有可能改变患者的生活和公司的未来。2014年至2020年期间，阿斯利康将推出至少6种新药，并在开发广泛的小分子和生物制剂，我们致力于将new Oncology作为阿斯利康专注于肺癌、卵巢癌、乳腺癌和血癌的5个增长平台之一。欧洲杯微信买球除了我们的核心能力，我们积极追求创新的伙伴关系和投资，以加速我们的战略交付，如我们在血液学领域对Acerta Pharma的投资。
通过利用四个科学平台——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联物——的力量，通过支持个性化组合的发展，阿斯利康有了重新定义癌症治疗的愿景，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球
关于阿斯利康欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)是一家以科学为主导的全球性生物制药公司，专注于处方药物的发现、开发和商业化，主要用于治疗三个治疗领域的疾病——肿瘤、心血管和代谢疾病以及呼吸系统疾病。该公司还在自身免疫、神经科学和感染领域有选择性地活跃。欧洲杯微信买球阿斯利康在100多个国家开展业务，其创新药物在全球有数百万患者使用。
欲了解更多信息，请访问www.欧洲杯微信买球astrazeneca.com并在Twitter上关注我们@阿斯利康。欧洲杯微信买球
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参考
[我]Ghalayani P,等．神经纤维瘤病I型(von Recklinghausen病):一个家庭病例报告和文献复习。削弱Res J．2012; 9(4): 483 - 488。
(二)Dombi E,等．Selumetinib在1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤中的活性。N英国J医学。2016;375:2550 - 2560。
[3]埃文斯DGR,等．容易发生早发性肿瘤的遗传性疾病的预期寿命减少。:中国麝猫。2013;53 - 61。