2018年8月07日07:00 BST
欧洲杯微信买球Astazeneca和Merck＆Co.，Inc。，Kenilworth，NJ美国（美国和加拿大以外的MSD）今天宣布欧洲药物局（EMA）已向Selumetinib授予孤儿所，MEK 1/2抑制剂治疗神经纤维瘤病1（NF1）。
NF1是一种无法治愈的遗传疾病，全世界每3000个新生儿中就有一个患有这种疾病。1,2与NF1相关的体征和症状的严重程度可能是高度可变的，通常是轻到中度，可能包括皮肤、神经和骨骼表现。PLEXINFIBROMAS（PNS）是在20-50％的患者中发展的神经护套良性肿瘤，并且随着数量和规模的继续增加，导致中度至严重的病症，如疼痛，电机功能障碍和毁容。
Astazeneca的全球药物开发和首席医务官员执行副总裁Sean Bohen表示：“NF1没有治愈，终生和毁灭性的病情，这些患者的目前的治疗选择非常有限。欧洲杯微信买球掩盖孤儿名称是NF1及其家庭的儿童前进的积极阶梯。“
MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes说:“NF1是一种相对罕见的疾病，但会导致患者出现危及生命的并发症。这强调了默沙东和我们的合作伙伴阿斯利康合作的重要性，以帮助受这种衰弱遗传疾病影响的患者。”欧洲杯微信买球
selumetinib在NF1中的潜在益处正在I/II SPRINT试验中进行探索，该试验在患有无法手术的NF1相关PNs的儿科患者中进行。美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的主要研究人员最近在芝加哥举行的2018年美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)年会上展示了部分研究结果。完整的结果预计将于2018年晚些时候公布。
孤儿指定是分配给含有罕见疾病的药物的状态。要被EMA授予孤儿状况，一种药物必须用于治疗，预防或诊断疾病，这是严重衰弱/生命的危险性，并且在欧盟中有多达5000人的流行。此外，预期的药物必须旨在为受病情影响的人提供显着的益处。孤儿所被授予EMA孤儿药品委员会委员会的积极意见。由美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物指定（奇数），用于治疗2018年2月的NF1。
关于selumetinib
Selumetinib是一种MEK 1/2抑制剂，是阿斯利康在2003年从Array BioPharma Inc.获得许可的潜在新药。欧洲杯微信买球欧洲杯微信买球2017年，阿斯利康和默克签署了selumetinib的联合开发和联合商业化协议。
NF1基因提供了制备叫做神经纤维素蛋白的蛋白质的说明，该蛋白质负调节RAS / MAPK途径，有助于控制细胞生长，分化和存活。NF1基因中的突变可能导致RAS / RAF / MEK / ERK信号中的疑难解因，这可能导致细胞以不受控制的方式生长，分裂和复制自己，并且可能导致肿瘤生长。Selumetinib抑制了该途径中的MEK酶，可能导致抑制肿瘤生长。它也被探索为单一疗法，并与其他正在进行的审判中的其他治疗组合。
关于1型神经纤维瘤病(NF1)
NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，大约每3000个新生儿中就有一个受到影响。该病有许多症状，包括皮肤上和皮肤下的软块(皮下神经纤维瘤)、皮肤色素沉着(咖啡色斑点)，以及在20-50%的患者中，神经鞘上的良性肿瘤(丛状神经纤维瘤)。这些丛状神经纤维瘤可引起疾病，如疼痛、运动功能障碍和毁容。
NF1患者可能会经历许多其他并发症，如学习困难、视力障碍、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑和周围神经鞘肿瘤以及白血病。症状开始于幼儿期，有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少15年。3.
关于阿斯利康和默沙东欧洲杯微信买球肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂和潜在的新药selumetinib, MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparza和Selumetinib与其他潜在的新药和单一医疗组合。独立地，公司将发展Lynparza和Selumetinib与它们各自的PD-L1和PD-1药物组合。
关于阿斯利康欧洲杯微信买球肿瘤学
欧洲杯微信买球AstraZeneca在肿瘤学中具有深切遗产，提供了一种迅速增长的新药物组合，具有转变患者的生命和公司的未来。With at least six new medicines to be launched between 2014 and 2020, and a broad pipeline of small molecules and biologics in development, we are committed to advance New Oncology as one of AstraZeneca’s five Growth Platforms focused on lung, ovarian, breast and blood cancers. In addition to our core capabilities, we actively pursue innovative partnerships and investments that accelerate the delivery of our strategy, as illustrated by our investment in Acerta Pharma in haematology.
通过利用四个科学平台的力量——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联——以及支持个性化组合的开发，阿斯利康有远见重新定义癌症治疗，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球
关于阿斯利康欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康是一家全球性、以科学为主导的生物制药公司，专注于处方药的发现、开发和商业化，主要用于三个治疗领域的疾病治疗——肿瘤、心血管、肾代谢和呼吸系统。欧洲杯微信买球阿斯利康在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用。
欲了解更多信息，请访问www.欧洲杯微信买球astrazeneca.com请在推特@阿斯利康关注我们。欧洲杯微信买球
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参考文献
1 NHS选择。神经纤维素症类型1.可用https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/．2018年5月访问。
2 Ghalayani P,等．I型神经纤维瘤病(von Recklinghausen氏病):一个家庭病例报告和文献回顾dent res J.．2012; 9（4）：483-488。
3.Evans DGR等。遗传性疾病导致的预期寿命降低，易发生早期肿瘤。Appl Clin Genet. 2013;53 - 61。