2017年3月29日
欧洲杯微信买球Astazeneca及其全球生物制剂研发臂Medimune，今天宣布，欧洲药物局（EMA）为inebilizumab（前身Medi-551）授予孤儿所，用于治疗神经肌炎Optica谱系障碍（NMOSD）。由Medimmune开发，inebilizumab目前处于IIB阶段临床开发，用于NMOSD。
NMOSD是一种罕见的危及生命的自身免疫系统，中枢神经系统，其中身体的免疫系统在视神经和脊髓中最常见的是健康的细胞，导致严重损害。NMOSD可能导致严重的肌肉无力和瘫痪，失去视力，呼吸衰竭，肠道和膀胱功能问题和神经性疼痛。1目前还没有治疗NMOSD的药物或经批准的药物，每10万人中就有5人受到NMOSD的影响。
MedImmune呼吸、炎症和自身免疫创新药物部门研发高级副总裁兼负责人Bing Yao说:“EMA对inebilizumab的孤儿药指定强调了NMOSD患者的巨大需求未得到满足，这些患者目前没有选择，而且每次发作都会面临越来越大的损伤和残疾。我们期待继续开发这种潜在的新药，以帮助治疗患有这种罕见而毁灭性疾病的患者。”
研究表明，NMOSD患者在其视神经和脊髓中形成抗蛋白质蛋白质的抗体。这些抗体在NMOSD疾病发病机制中发挥着关键作用。inebilizumab直接靶向并耗尽产生这些抗体的细胞。
孤儿药是一种用于治疗罕见疾病的药物。要获得EMA的孤儿认定，药物必须用于治疗、预防或诊断危及生命的疾病，这种疾病在欧盟的流行率低于万分之五。此外，预期的药物必须旨在为那些受病情影响的人提供显著的好处。孤儿药指定为指定化合物和药物的开发和市场排他性激励提供公司。孤儿药称号是在EMA孤儿药委员会(COMP)的积极意见下授予的。
2016年3月，阿斯利康欧洲杯微信买球宣布inebilizumab已从美国食品和药物管理局（FDA）接受孤儿药物标题。
[1]国家神经疾病和中风研究所，国家卫生研究院http://www.ninds.nih.gov/disorders/neuromyelitis_optica/neuromyelitis_optica.htm
编辑注释
关于inebilizumab.
inebilizumab是一种人源化的单克隆抗体，其与高亲和力结合CD19，在宽范围的B细胞上表达的蛋白质，包括称为Plasmablasts的某些B细胞。研究表明，称为AQP4-AB（或NMO-IgG）的自身抗体，其针对蛋白质Aquaporin-4 - 在这些浆蛋白中产生 - 在NMO疾病发病机制中发挥关键作用。inebilizumab直接与plasmablasts表面上的CD19蛋白结合并耗尽它们。目前正在在神经肌炎Optica（NMO）/神经髓炎OPTICA谱紊乱中的全局临床试验中评估inebilizumab。可以找到更多信息clinicaltrials.gov．
关于视神经脊髓炎(NMOSD)
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是最近提出的视神经脊髓炎(NMO)(又称迪维克氏病)及其相关综合征的统一术语。NMOSD是一种严重的复发性神经炎症性自身免疫性疾病，罕见且可能致命。在NMOSD中，免疫系统细胞和抗体攻击视神经和脊髓中的细胞。对视神经的损害会产生肿胀和炎症，可能导致疼痛和失明;脊髓损伤可能导致虚弱、瘫痪、感觉丧失、膀胱和肠道功能问题以及呼吸衰竭，每次发作都会导致进一步的损伤和残疾。它主要影响女性，可能在非白种人中更常见。目前还没有治愈或批准治疗NMO的方法。
关于Medimmune.
MedImmune是阿斯利康的全球生物制剂研发部门。阿斯利康是一家全球性、创新驱动的生物制药企业，专注于小分子和生物处方药的发现、开欧洲杯微信买球发和商业化。MedImmune致力于在肿瘤、呼吸、心血管和代谢疾病、感染和疫苗领域开拓创新研究和探索新途径。MedImmune总部位于马里兰州盖瑟斯堡，是阿斯利康的三个全球研发中心之一，另外在英国剑桥和加州山景城也有分支机构欧洲杯微信买球www.medimmune.com.．
关于Asta欧洲杯微信买球zeneca.
欧洲杯微信买球Astrazeneca是一家全球性的科学导向的生物制药公司，专注于处方药的发现，开发和商业化，主要用于治疗三个主要治疗区域的疾病 - 肿瘤，心血管和代谢疾病和呼吸道。该公司还在自身免疫，神经科学和感染方面有选择性地活跃。欧洲杯微信买球AstraZeneca在100多个国家运营，其创新的药物被全球数百万患者使用。有关更多信息，请访问www.欧洲杯微信买球astrazeneca.com并在Twitter @astrazeneca上关注我欧洲杯微信买球们。
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