2016年3月09日
欧洲杯微信买球Astazeneca及其全球生物学研发臂，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予调查抗CD19单克隆抗体Medi-551的孤儿药物标题，用于治疗神经髓炎Optica患者（NMO）以及神经髓炎OPTICA谱紊乱（NMOSD）。由Medimmune开发，Medi-551目前处于IIB阶段临床开发，用于NMO。
NMO是一种罕见的危及生命危及生命的自身免疫疾病的中枢神经系统，其中身体的免疫系统攻击健康的细胞，最常见于视神经和脊髓，导致严重损害。NMO导致严重的肌肉弱点和瘫痪，失去视力，呼吸衰竭，肠道和膀胱功能问题和神经性疼痛。1目前没有治愈或批准的NMO药物，这影响了10万人中的五个。
Bing Yao，高级副总裁，研发和呼吸道，炎症和自身免疫创新药物单位，Medimune表示：“Medi-551的孤儿指定强调了对NMO有效药物的重大需求，罕见的毁灭性疾病每次攻击都会导致损坏和残疾增加。Medi-551拥有独特的有针对性的行动机制，提供了治疗NMO的潜力。我们期待着与FDA合作，将Medi-551推向患有NMO尽快的患者。“
研究表明，NMO和NMOSD的患者在其身体中患有蛋白质的抗体，称为Aquaporin-4，并且这些抗体在NMO疾病发病机制中发挥着关键作用。Medi-551直接靶向并耗尽产生这些抗体的细胞。
FDA的孤儿药物指标计划为孤儿状态提供给潜在药物，旨在为安全有效的治疗，诊断或预防罕见的疾病或疾病影响，影响少于200,000人的人2。
编辑注释
1国家神经疾病研究所和中风，国家健康研究院http://www.ninds.nih.gov/disorders/neuromyelitis_optica/neuromyelitis_optica.htm
2美国食品和药物管理局。开发稀有疾病和条件的产品http://www.fda.gov/foringustry/developingproductsforrarediseaseSconditions/default.htm.
3.国家神经疾病研究所和中风，国家健康研究院http://www.ninds.nih.gov/disorders/neuromyelitis_optica/neuromyelitis_optica.htm
4.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16769866.
关于Medi-551
Medi-551是一种人源化的单克隆抗体，其与CD19高的亲和力结合，在宽范围的B细胞上表达的蛋白质，包括称为Plasmablasts的某些B细胞。研究表明，将AQP4-AB（或NMO-IgG）的自身抗体与蛋白质Aquaporin-4 - 在这些血浆中产生的自身抗体 - 在NMO疾病发病机制中发挥关键作用。Medi-551直接与Plasmablasts表面上的CD19蛋白结合并耗尽它们。Medi-551目前正在在神经肌炎Optica（NMO）和神经髓炎光谱紊乱中的全局临床试验中进行评估。在弥漫性B细胞淋巴瘤中，还在第二次反相试验中研究了Medi-551。有关Medi-551 NMO临床试验的更多信息Clinicaltrials.gov.。
关于神经髓炎OPTICA（NMO）和神经髓炎OPTICA谱紊乱（NMOSD）
NMO是一种严重的，罕见，自身免疫疾病，可能是致命的。在NMO，免疫系统细胞和抗体在视神经和脊髓中侵蚀细胞。对视神经的损害产生肿胀和炎症，导致视力疼痛和丧失;对脊髓的损害会导致弱点，瘫痪，感觉丧失，膀胱和肠功能问题，以及呼吸衰竭，每次攻击都会导致进一步的损害和残疾。3.目前可用的数据表明，NMO的患病率接近50万人的5个4.。它主要影响女性，在非高加索人中可能更常见。目前没有治愈或批准的NMO治疗。神经髓炎Optica谱紊乱（NMOSD）是NMO和相关综合征的最近统一术语。
关于Medimmune.
Medimmune是AstraZeneca的全球生物学研发臂，全球性，创新驱动的生物制药业务，专注于小分子和生物中药物的发现，开发和欧洲杯微信买球商业化。Medimmune正在开拓创新的研究和探索关键治疗区域的新型途径，包括呼吸，炎症和自身免疫;心血管和代谢疾病;肿瘤学;神经科学;和感染和疫苗。Medimmune总部位于MD的Gaithersburg。，Astrazeneca的三个全球研发中心之一，剑桥，英国和山景，加利福尼亚欧洲杯微信买球州的其他地点。有关更多信息，请访问www.medimmune.com.。
关于Asta欧洲杯微信买球zeneca.
欧洲杯微信买球AstraZeneca是一个全球性的创新驱动的生物制药业务，专注于处方药的发现，开发和商业化，主要用于治疗三个主要治疗区域的疾病 - 呼吸，炎症，自身免疫疾病（RIA），心血管和代谢疾病（CVMD）和肿瘤学 - 以及感染和神经科学。欧洲杯微信买球AstraZeneca在100多个国家运营，其创新的药物被全球数百万患者使用。有关更多信息，请访问：www.欧洲杯微信买球astrazeneca.com.。
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