2022年1月7日格林尼治时间07:00时
临床实验的Ib人类单克隆抗体发展阶段转体基因的治疗淀粉样心肌病,系统性的、进步的和致命的条件
Alexion,阿欧洲杯微信买球斯利康的罕见的疾病组,进入了独家全球合作和许可协议Neurimmune NI006 AG),目前阶段尚人类单克隆抗体Ib发展转体基因的治疗淀粉样心肌病(ATTR-CM)。NI006专门针对错误折叠转体基因,旨在直接寻址的病理ATTR-CM通过使淀粉样原纤维沉积在心脏,与潜在的治疗晚期ATTR-CM患者。
根据协议,Alexion将被授予独家全球许可开发、生产和商业化NI006。
ATTR-CM是一个系统性的、进步的和致命的条件,导致进行性心力衰竭和高速率在四年内死亡的诊断。1仍然是诊断及其普遍被认为是低估了由于缺乏意识和症状的异质性疾病。2
首席执行官马克•Dunoyer Alexion,说:“有30年的经验在发展中患有罕见疾病药品,Alexion唯一能够促进创新的科学小病人人群经常诊断。我们期待应用这方面的专业知识应用到NI006的发展,旨在明确心脏淀粉样原纤维存款有可能改善患者的心脏功能与先进ATTR-CM,目前缺医少药的现有治疗方案。”
是一个重大的未满足的医疗需要各种类型和层次的严重性的淀粉样变患者,可能需要多种机制的行动来解决这些需求。NI006 ATTR耗尽,增添了小说和补充方法阿斯利康和Alexion管道的试验性治疗集中在淀粉样变和加强了我们的更广泛的承诺解决心肌病欧洲杯微信买球,会导致心脏衰竭。
金融方面的考虑
Alexion将支付Neurimmune预付一笔支付30美元的额外的或有潜力的里程碑支付高达730美元实现特定的发展,监管和商业的里程碑,以及处于低度到中度青少年版税净销售任何批准的药物导致的协作。
Neurimmune将继续负责完成当前阶段的Ib临床试验代表Alexion审判和Alexion将支付一定的成本。Alexion将负责进一步的临床开发,制造和商业化。
该交易预计将关闭后惯例成交条件和监管许可的满足感。
笔记
心脏衰竭
心力衰竭(HF)是一种威胁生命的慢性疾病,防止心脏泵足够水平的血液流遍全身。高频影响全世界约6400万人。高频仍然是一些最常见的致命癌症的男性(前列腺癌和膀胱癌)和女性(乳腺癌)。5慢性心力衰竭住院的主要原因为那些年龄在65岁,是一个重要的临床和经济负担。6
欧洲杯微信买球阿斯利康的野心是在高频领先的公司,从扩张Forxiga今天与射血分数降低心力衰竭(HFrEF),完整的高频频谱包括心肌病。欧洲杯微信买球阿斯利康投资在多个临床实验的治疗与不同机制的行动,解决病人需要在这一领域的光谱。
ATTR-CM
由于ATTR是由衰老引起的心肌病或基因突变导致错误折叠的蛋白质和竞技场队伍积累在心脏心肌淀粉样原纤维。ATTR-CM患者,突变体和野生型蛋白竞技场队伍建立的纤维组织,包括心脏。原纤维竞技场队伍的存在妨碍了这些组织的正常功能。蛋白质纤维竞技场队伍扩大,发生组织损伤和疾病恶化,导致贫困的生活质量,最终死亡。
在世界范围内,大约有300000 - 500000 ATTR-CM患者3、4;然而,许多患者仍未确诊的。
NI006
NI006是一个临床实验的人类单克隆抗体,专门针对错误折叠转体基因,旨在直接寻址的病理ATTR-CM通过允许切除心脏淀粉样原纤维沉积。
Alexion
Alexion、阿欧洲杯微信买球斯利康罕见的疾病,是一组在阿斯利康关注罕见病,创造了自2021年收购Alexion制药公司。作为一个领导者在罕见疾病近30年来,Alexion重点是服务病人和家庭受到罕见疾病通过发现和毁灭性的条件,改变药物的开发和商业化。Alexion其研究工作集中于小说在补体级联分子和目标及其对血液学的开发工作,肾脏学、神经学、代谢紊乱,心脏病和眼科。总部设在波士顿,马萨诸塞州,Alexion世界各地设有办事处,是病人在50多个国家。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康(LSE / STO /纳斯达克:有)是一个全球性的,科学发现生物制药公司,专注于开发和商业化的处方药在肿瘤学、罕见疾病,生物制药,包括心血管、肾和新陈代谢,和呼吸和免疫学。位于剑桥,英国阿斯利康在100多个国家运作及其创欧洲杯微信买球新药物是由全世界成千上万的病人使用。请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com在Twitter上关注该公司@欧洲杯微信买球AstraZeneca。
引用
1。Lauppe再保险公司等。全国性的患病率和转体基因的特性淀粉样蛋白在瑞典心肌病。开放的心。2021年10月,8 (2):e001755。doi: 10.1136 / openhrt - 2021 - 001755。
2。Gonzalez-Duarte,等。进行非心脏临床病理的特点对生存的影响在转体基因淀粉样多神经病。神经其他计划。2020;9 (1):135 - 149。doi: 10.1007 / s40120 - 020 - 00183 - 7。
3所示。Mohamed-Salem L,等。野生型ATTR患病率评估心肌摄取骨扫描的老年人口。Int心功能杂志。2018年11月1日,270:192 - 196。doi: 10.1016 / j.ijcard.2018.06.006。
4所示。Cuscaden C,等。估计患病率转体基因(ATTR)心脏淀粉样变性在澳大利亚分组人口使用骨扫描和超声心动图和临床相关性。J诊断心功能杂志。2020年5月8日。doi: 10.1007 / s12350 - 020 - 02152 - x。
5。马妈妈et al .心力衰竭的患者有更糟糕的结果比癌症吗?主要与10年期后续在苏格兰Care-Based队列研究。J心脏失败2017欧元;19日(9):1095 - 104。
6。Azad N,勒梅g .慢性心衰的老年人口的管理。J Geriatr心功能杂志2014;11 (4):329 - 37。
艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康