CHMP推荐Selumetinib作为第一种用于1型神经纤维瘤和丛状神经纤维瘤的儿科患者的药物在欧盟获得批准

英国夏令时4月26日07:10

基于SPRINT II期试验的推荐，该试验显示selumetinib可减少儿童肿瘤体积

欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)的selumetinib已被推荐在欧盟(EU)获得有条件的上市许可，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童患者的症状性、不能手术的网状神经纤维瘤(PN)。1

NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。2，3在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤)上，可导致临床问题，如毁形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠功能障碍。4, 5 - 8

欧洲药品管理局(European Medicines Agency)人用药品委员会(CHMP)对美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT第1阶段II期试验结果持积极意见。研究结果发表于新英格兰医学杂志．8SPRINT试验的安全性和有效性数据(随访时间较长)将提供给CHMP，作为建议批准的条件。

该试验显示，在接受每日两次口服单药治疗的患有NF1 PN的儿科患者中，selumetinib的客观缓解率(ORR)为66%(33 / 50，证实部分缓解)。1ORR的定义是，肿瘤体积至少减少20%的患者被证实完全或部分缓解的百分比。1

肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson说:“这一建议意味着欧盟的患者离获得唯一批准用于1型神经纤维瘤的药物和唯一的手术外治疗又近了一步，而手术外治疗对许多患者来说并不是一个选择。患有这种罕见基因疾病的儿童非常需要新的治疗方案，以帮助解决这种疾病的影响。”

MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes说:“在SPRINT试验中，selumetinib被证明可以减少这些无法手术的肿瘤的大小，这对患有这种衰弱性疾病的儿童来说是一个有意义的临床进展。我们很高兴向欧盟的儿科患者提供这种重要的治疗方案又迈进了一步。”

Selumetinib是批准于2020年4月在美国推出，用于治疗药物名称下患有NF1和有症状的、不能手术的PN的儿科患者Koselugo．7进一步的监管申报正在进行中。selumetinib在成年NF1 PN患者中的临床试验另一种适合儿童病人年龄的配方，计划于今年开始实施。

NF1
NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，并与许多症状有关，包括皮肤上和皮下的软块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“café au lait斑点”)。在30-50%的人中，肿瘤发生在神经鞘上。2、4、9、10这些PN可导致临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、膀胱/肠功能障碍和毁损，并有可能转化为恶性周围神经鞘肿瘤。5 - 8PN在儿童早期开始形成，并有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少8至15年。6、12

冲刺
SPRINT 1级I/II期试验旨在评估接受selumetinib单药治疗的nf1相关非手术性PNs患儿的客观缓解率以及对患者报告和功能结局的影响。11该试验由NCI CTEP赞助，在NCI和阿斯利康之间的合作研究和开发协议下进行，并获得了神经纤维瘤病治疗加速计划(NTAP)的额外支持。欧洲杯微信买球

Selumetinib
Selumetinib是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。1MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节蛋白。MEK和ERK都是ras调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。11

Selumetinib于2019年4月获得美国FDA突破性治疗指定，2019年12月获得罕见儿科疾病指定，2018年2月获得美国孤儿药物指定。欧盟、日本、俄罗斯、瑞士、韩国、台湾和澳大利亚也批准了孤儿药。

欧洲杯微信买球阿斯利康与默沙东肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂Koselugo(selumetinib)， MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparza和Koselugo与其他有潜力的新药联合使用，或者作为单一疗法。这些公司将独立发展Lynparza和Koselugo结合各自的PD-L1和PD-1药物。

欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学
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参考文献
1.Koselugo(selumetinib)。【产品特性总结】欧洲杯微信买球阿斯利康制药;2021
2.Cancer.Net。神经纤维瘤病1型。可以在:https://www.cancer.net/cancer-types/neurofibromatosis-type-1。2021年3月访问。
3.国家人类基因组研究所。神经纤维瘤。可以在:https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Neurofibromatosis。2021年3月访问。
4.Hirbe AC, Gutmann DH。神经纤维瘤病1型:多学科治疗方法。《柳叶刀神经病学．2014; 13:834-43。DOI: 10.1016 / s1474 - 4422(14) 70063 - 8。
5.王志强，王志强，王志强，等。selumetinib在神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。英国医学杂志．2016; 375:2550 - 2560。DOI: 10.1056 / NEJMoa1605943。
6.梅奥诊所。神经纤维瘤。可以在https://www.mayoclinic.org/diseases - conditions/neurofibromatosis/symptoms causes/syc - 20350490。2021年3月访问。
7.国民健康保险制度的选择。神经纤维瘤病1型，症状。可以在https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/symptoms。2021年3月访问。
8.Gross AM等。Selumetinib治疗儿童不能手术的丛状神经纤维瘤。英国医学杂志．2020年4月9日,382(15):1430 - 1442。DOI: 10.1056 / NEJMoa1912735。
9.Jett K.等。神经纤维瘤病的临床和遗传方面医学遗传学．2010:12(1): 1 - 11。2010年1月。
10.等。I型神经纤维瘤病(von Recklinghausen氏病):一个家庭病例报告和文献回顾削弱Res J．2012; 9(4): 483 - 488。
11.Koselugo(selumetinib)处方信息。威明顿:阿斯利康制药有限公司;欧洲杯微信买球2020.
12.Evans DGR等。遗传性疾病导致的预期寿命降低，易发生早期肿瘤。:中国麝猫．2013; 53 - 61页。

艾德里安·坎普
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康

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