4月13日2020年4月07:00 BST
第一个被批准治疗这种罕见的、使人衰弱的遗传疾病的药物
欧洲杯微信买球阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(Merck & Co.， Inc.)今日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准该激酶抑制剂科斯鲁戈(selumetinib)用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤的儿童患者，这些患者有症状，不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)。1
通过美国FDA的批准是基于美国国家癌症研究所的阳性结果（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的二期SPRINT 1个审判小儿肿瘤科NCI的癌症研究中心协调。这是一个用于治疗NF1 PN的药物中的第一个监管批准。1
NF1是一种罕见的、使人衰弱的遗传疾病。2大约30-50％的NF1体验PN - 肿瘤生长在神经护套内。这些PN可引起临床问题，如疼痛，电动机功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容。2、3
结果显示，在接受NF1型PN治疗的儿科患者中，总缓解率(ORR)为66%(50例患者中33例，确认部分缓解)科斯鲁戈作为每日两次口服单药治疗。ORR定义为患者的患者患者的百分比或部分反应肿瘤体积减少至少20％。
肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson说:“这是第一次，受这种无法治愈的遗传疾病影响的患者和家庭拥有了一种经批准的药物来治疗由此产生的丛状神经纤维瘤。我要感谢我们的研究伙伴，NCI、神经纤维瘤治疗加速项目(NTAP)、儿童肿瘤基金会(CTF)、NF1患者社区，以及最重要的是，参加SPRINT临床试验项目的儿童、家长和医生。”
MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes说:“以前没有批准用于这种疾病的药物。这项批准有可能改变有症状的、不能手术的NF1丛状神经纤维瘤的治疗方式，并为这些患者提供了新的希望。”
Brigitte C. Widemann，医学博士，SPRINT试验的首席研究员和国家癌症研究所儿童肿瘤科主任，说:“科斯鲁戈在这次试验中对许多孩子产生了影响。这对患者及其家人来说是一个重要的治疗进展。”
欧洲杯微信买球AstraZeneca和MSD共同开发和商业化科斯鲁戈在2020年的第一季度，全球并在NF1 PN中提交了欧洲药物局的营销授权申请。正在评估进一步的全球监管意见书。
优先考虑优惠券
欧洲杯微信买球阿斯利康获得了优先审核凭证(PRV)罕见的儿科疾病指定计划旨在鼓励开发稀有儿科疾病的新药。PRV使持有人授权FDA优先考虑单一新药物申请或生物制剂许可申请，这减少了目标审查时间并导致了加快批准。
财务考虑因素
根据默克和阿斯利康之间的现有合作协议，在批准和即将上市后，阿斯利康将预订所有的单药治疗产品销售欧洲杯微信买球科斯鲁戈;毛利的一半将是由于默克，并将记录在销售成本下。任何潜在的未来销售相关的里程碑付款将根据协作收入记录。欧洲杯微信买球Astazeneca将供应科斯鲁戈．
NF1
NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，每3000到4000个人中就有一人受到影响。4.它是由NF1基因中的自发性或遗传突变引起的，并且与许多症状有关，包括皮肤上和皮肤上的软肿块（皮肤神经纤维瘤）和皮肤色素沉着（所谓的'咖啡馆Au Lait'斑点）2而且，在30-50％的患者中，肿瘤在神经护套上发育（丛状神经纤维瘤）。这些丛状神经纤维瘤可引起临床问题，如毁容，电动机功能障碍，疼痛，气道功能障碍，视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。
PN在童年早期开始，具有不同程度的严重程度，可以将预期寿命降低到15年。2，4
冲刺
Sprint阶段I / II试验旨在评估客观反应率和对小儿患者患者报告的患者报告和功能结果的影响，所述NF1相关的患者患者治疗科斯鲁戈单一疗法。1研究结果发表于新英格兰医学杂志．5.该审判由NCI CTEP赞助的，并在NCI和Astrazeneca之间的合作研发协议下进行，并从NTAP提供了额外的支持。欧洲杯微信买球
科斯鲁戈
科斯鲁戈(selumetinib)是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节蛋白。MEK和ERK都是ras调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。
科斯鲁戈被授予美国FDA突破治疗名称2019年4月，2019年12月，罕见儿科疾病指定，2018年2月，孤儿药物指定，欧盟孤儿指定2018年8月和2018年12月的SwissMedic孤儿药物地位用于治疗NF1 PN的儿科患者。
欧洲杯微信买球阿斯利康与默沙东肿瘤学战略合作
2017年7月，Astaze欧洲杯微信买球neca和Merck＆Co.，Inc.，Kenilworth，NJ，美国，被称为美国和加拿大以外的MSD，宣布了全球战略肿瘤学合作，共同发展和共同商业化Lynparza.，世界上第一个PARP抑制剂科斯鲁戈MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparza.和科斯鲁戈与其他有潜力的新药联合使用，或者作为单一疗法。这些公司将独立发展Lynparza.和科斯鲁戈结合各自的PD-L1和PD-1药物。
欧洲杯微信买球Astazeneca在肿瘤学中
欧洲杯微信买球Astrazeneca在肿瘤学中具有深切遗产，并提供了迅速增长的新药物组合，有可能改变患者的生命和公司的未来。在2014年至2020年间发起的六种新药，该公司致力于推进肿瘤的广泛分子和生物制剂的广泛管道，作为Astrazeneca重点关注肺，卵巢，乳腺癌和血液癌症的关键增长驾驶员。欧洲杯微信买球除了阿斯利康的主要能力之外，该欧洲杯微信买球公司还积极追求创新的伙伴关系和投资，以加快提供我们的战略，如血液学的投资所示。
通过利用四种科学平台的力量 - 免疫肿瘤学，肿瘤驾驶员和抵抗力，DNA损伤反应和抗体药物缀合物 - 并且通过支持个性化组合的发展，Astrazeneca具有重新定义癌症治疗的愿景，有一天消除癌症欧洲杯微信买球死因。
欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球Astrazeneca（LSE / Sto / Nyse：AZN）是一家全球性的科学导向的生物制药公司，专注于处方药的发现，开发和商业化，主要用于治疗三种治疗区域的疾病 - 肿瘤学，心血管，肾和新陈代谢和呼吸道。基于英国剑桥的基本，AstraZeneca在10欧洲杯微信买球0多个国家运营，其创新的药物被全球数百万患者使用。请访问欧洲杯微信买球Astazeneca.com.并在Twitter上关注该公司@欧洲杯微信买球．
联系人
参考资料
1。科斯鲁戈（selumetinib）[处方信息]。威尔明顿，DE：Astrazen欧洲杯微信买球eca Pharmaceuticals LP;2020。
2.国家神经障碍和中风研究所。神经纤维瘤病的情况表。“什么是nf1？”。可用于：www.ninds.nih.gov/disorders/patient-caregiver-education/fact-sheets/neurofibromatosis-sfact-sheet.2020年2月的第3162_2
3.王志强，王志强，王志强，等。selumetinib在神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。n Engl J Med．2016; 375：2550-2560。DOI：10.1056 / NEJMOA1605943。
4. Rasmussen Sa，杨Q，弗里德曼JM。神经纤维瘤病的死亡率1：使用美国死亡证明的分析。我是J HUM Genet．2001; 68:1110 - 1118。
5. A，Wolters P，Dombi E等人。Selumetinib在患有不可操作的丛状神经纤维瘤的儿童中。n Engl J Med．2020; 382: DOI: 10.1056 / NEJMoa11912735。
阿德里安Kemp.
公司秘书
欧洲杯微信买球阿斯利康