2019年4月1日英国夏令时07:00
基于第二阶段SPRINT试验的设计
NF1丛状神经纤维瘤的儿科患者
Selumetinib是一种MEK 1/2抑制剂，由阿斯利康和默沙东共同开发欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球近日，阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(Merck & Co.， Inc.)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准MEK 1/2抑制剂和潜在新药selumetinib突破性治疗指定(BTD)。
此名称适用于3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)症状和/或进行性不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者，这是一种罕见的、不可治愈的遗传疾病。
José Baselga，负责肿瘤研发的执行副总裁说:“Selumetinib在治疗nf1相关丛状神经纤维瘤方面显示出前景，这是一种罕见的、使人衰弱的疾病，迄今为止没有批准的药物。“突破性疗法认定了这些患者显著的未满足需求，以及在这种情况下selumetinib的潜在益处。”
MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes说:“这一新的命名验证了我们正在开发的selumetinib。因此，selumetinib有可能得到监管机构的加速审查，我们希望尽快将这种药物带给患者。”
BTD是基于SPRINT试验的II期数据，测试selumetinib作为一种口服单药疗法，用于3岁或3岁以上、无法手术的与nf1相关的PN的儿科患者。审判的结果由美国国家癌症研究所(NCI)在2018年美国临床肿瘤学会年会上提出。
这是自2014年以来阿斯利康获得FDA批准的第9个BT欧洲杯微信买球D。BTD旨在加速药物的开发和监管审查，这些药物旨在治疗严重疾病，并已显示出令人鼓舞的早期临床结果，这可能表明，与现有药物相比，在临床意义重大的终点上有实质性改善。
Selumetinib于2018年2月和2018年8月分别获得美国FDA和欧洲药品管理局授予用于治疗NF1的孤儿药称号。
Selumetinib是一种MEK 1/2抑制剂，是阿斯利康在2003年从Array BioPharma Inc.获得许可的潜在新药。欧洲杯微信买球欧洲杯微信买球2017年，阿斯利康和默沙东签署了selumetinib的联合开发和联合商业化协议。
的NF1基因为制造一种叫做神经纤维蛋白的蛋白质提供指令，神经纤维蛋白负调控RAS/MAPK通路，帮助控制细胞的生长、分化和生存。突变NF1基因可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号通路失调，导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。Selumetinib在这一途径中抑制MEK酶，可能导致肿瘤生长的抑制。
在正在进行的试验中，Selumetinib被评估为单药治疗和与其他治疗联合治疗。
关于冲刺
SPRINT试验是美国癌症治疗评估计划(CTEP) nci赞助的I/II期试验。I期试验旨在确定最佳的II期给药方案，研究结果发表在《柳叶刀》杂志上新英格兰医学杂志．1
关于NF1
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种无法治愈的遗传疾病，每3000到4000个人中就有一人患病。２，３它是由自发性或遗传性突变引起的NF1皮肤神经纤维瘤(皮肤神经纤维瘤)、皮肤色素沉着(所谓的牛奶咖啡”在20-50%的患者中，肿瘤发生在神经鞘上(丛状神经纤维瘤)。这些丛状神经纤维瘤可引起临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁损，并有可能转化为恶性周围神经鞘瘤(MPNST)。
NF1患者可能会经历许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑肿瘤、MPNST和白血病。症状开始于幼儿期，有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少15年。4
关于阿斯利康和默沙东欧洲杯微信买球肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza(奥拉帕尼)，世界上第一个PARP抑制剂和潜在的新药selumetinib, MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparzaselumetinib与其他有潜力的新药联合使用或作为单一疗法。这些公司将独立发展Lynparza和selumetinib联合各自的PD-L1和PD-1药物。
关于阿斯利康欧洲杯微信买球肿瘤学
欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学领域有着深厚的传统，并提供了快速增长的新药组合，有潜力改变患者的生活和公司的未来。2014年至2020年，阿斯利康将推出至少6种新药物，并在开发小分子和生物制剂，我们致力于推动新肿瘤学成为阿斯利康专注于肺癌、卵巢癌、乳腺癌和血癌的五大增长平台之一。欧洲杯微信买球除了我们的核心能力，我们积极寻求创新的伙伴关系和投资，以加速我们的战略交付，正如我们对Acerta Pharma在血液学领域的投资所表明的。
通过利用四个科学平台的力量——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联——以及支持个性化组合的开发，阿斯利康有远见重新定义癌症治疗，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球
关于阿斯利康欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康是一家全球性、以科学为主导的生物制药公司，专注于处方药的发现、开发和商业化，主要用于三个治疗领域的疾病治疗——肿瘤、心血管、肾代谢和呼吸系统。欧洲杯微信买球阿斯利康在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用。欲了解更多信息，请访问欧洲杯微信买球astrazeneca.com在推特上关注我们＠欧洲杯微信买球．
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参考文献
1 Dombi E,等．Selumetinib在神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤中的活性。英国医学杂志．2016;375:2550 - 2560。
2国民健康保险制度的选择。神经纤维瘤病1型。可以在https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/。2019年3月访问。
3约翰逊KJ,等．基于互联网的国际神经纤维瘤病1型患者登记的发展。当代临床试验．2013; 34:305 - 311。
4埃文斯DGR,等．遗传性疾病导致的预期寿命降低，易发生早期肿瘤。:中国麝猫．2013;53 - 61