2018年8月3日07:00英国夏令时
欧洲杯微信买球近日，阿斯利康(AstraZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予selumetinib孤儿药物认证，该药是一种MEK 1/2抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)。
NF1是一种无法治愈的遗传疾病，全世界每3000个新生儿中就有一个患有这种疾病。1，2与NF1相关的体征和症状的严重程度可能是高度可变的，通常是轻到中度，可能包括皮肤、神经和骨骼表现。丛状神经纤维瘤(PNs)是发生在神经鞘上的良性肿瘤，在20-50%的患者中发生，随着其数量和大小的持续增加，会导致中度至重度的疾病，如疼痛、运动功能障碍和毁损。
阿斯利康全球药物开发执行副总裁兼首席医疗官Sean Bohen说:“NF1是一种终生的毁灭性疾病，目前对这些患者的治疗选择非常有限。欧洲杯微信买球授予孤儿称号对患有NF1的儿童及其家庭来说是向前迈出的积极一步。”
MSD研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官Roy Baynes说:“NF1是一种相对罕见的疾病，但会导致患者出现危及生命的并发症。这强调了默沙东和我们的合作伙伴阿斯利康合作的重要性，以帮助受这种衰弱遗传疾病影响的患者。”欧洲杯微信买球
selumetinib在NF1中的潜在益处正在I/II SPRINT试验中进行探索，该试验在患有无法手术的NF1相关PNs的儿科患者中进行。美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的主要研究人员最近在芝加哥举行的2018年美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)年会上展示了部分研究结果。完整的结果预计将于2018年晚些时候公布。
孤儿药是指用于治疗罕见疾病的药物。要获得EMA的孤儿身份，一种药物必须用于治疗、预防或诊断一种严重危及生命的疾病，该疾病在欧盟的发病率高达万分之五。此外，预定的药物必须旨在为那些受情况影响的人提供显著的好处。在获得EMA孤儿药品委员会的积极意见后，授予孤儿药品称号。2018年2月，Selumetinib被美国食品和药物管理局(FDA)授予用于治疗NF1的孤儿药物指定(ODD)。
关于selumetinib
Selumetinib是一种MEK 1/2抑制剂，是阿斯利康在2003年从Array BioPharma Inc.获得许可的潜在新药。欧洲杯微信买球欧洲杯微信买球2017年，阿斯利康和默克签署了selumetinib的联合开发和联合商业化协议。
NF1基因为制造一种叫做神经纤维蛋白的蛋白质提供指令，这种蛋白负调控RAS/MAPK通路，帮助控制细胞的生长、分化和生存。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号通路失调，导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。Selumetinib在这一途径中抑制MEK酶，可能导致肿瘤生长的抑制。在其他正在进行的试验中，它也被作为一种单一疗法或与其他疗法相结合。
关于1型神经纤维瘤病(NF1)
NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的，大约每3000个新生儿中就有一个受到影响。该病有许多症状，包括皮肤上和皮肤下的软块(皮下神经纤维瘤)、皮肤色素沉着(咖啡色斑点)，以及在20-50%的患者中，神经鞘上的良性肿瘤(丛状神经纤维瘤)。这些丛状神经纤维瘤可引起疾病，如疼痛、运动功能障碍和毁容。
NF1患者可能会经历许多其他并发症，如学习困难、视力障碍、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑和周围神经鞘肿瘤以及白血病。症状开始于幼儿期，有不同程度的严重程度，可使预期寿命减少15年。3.
关于阿斯利康和默沙东欧洲杯微信买球肿瘤学战略合作
2017年7月，阿斯利康(A欧洲杯微信买球straZeneca)和默克公司(Merck & Co.， Inc.)宣布了一项全球肿瘤学战略合作，共同开发和共同商业化Lynparza，世界上第一个PARP抑制剂和潜在的新药selumetinib, MEK抑制剂，用于多种癌症类型。共同努力，公司将会发展Lynparzaselumetinib与其他有潜力的新药联合使用或作为单一疗法。这些公司将独立发展Lynparza和selumetinib联合各自的PD-L1和PD-1药物。
关于阿斯利康欧洲杯微信买球肿瘤学
欧洲杯微信买球阿斯利康在肿瘤学领域有着深厚的传统，并提供了快速增长的新药组合，有潜力改变患者的生活和公司的未来。2014年至2020年，阿斯利康将推出至少6种新药物，并在开发小分子和生物制剂，我们致力于推动新肿瘤学成为阿斯利康专注于肺癌、卵巢癌、乳腺癌和血癌的五大增长平台之一。欧洲杯微信买球除了我们的核心能力，我们积极寻求创新的伙伴关系和投资，以加速我们的战略交付，正如我们对Acerta Pharma在血液学领域的投资所表明的。
通过利用四个科学平台的力量——免疫肿瘤学、肿瘤驱动和耐药性、DNA损伤反应和抗体药物偶联——以及支持个性化组合的开发，阿斯利康有远见重新定义癌症治疗，并有一天消除癌症作为死亡原因。欧洲杯微信买球
关于阿斯利康欧洲杯微信买球
欧洲杯微信买球阿斯利康是一家全球性、以科学为主导的生物制药公司，专注于处方药的发现、开发和商业化，主要用于三个治疗领域的疾病治疗——肿瘤、心血管、肾代谢和呼吸系统。欧洲杯微信买球阿斯利康在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用。
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参考文献
1国民健康保险制度的选择。神经纤维瘤病1型。可以在https://www.nhs.uk/conditions/neurofibromatosis-type-1/．2018年5月访问。
2 Ghalayani P,等．I型神经纤维瘤病(von Recklinghausen氏病):一个家庭病例报告和文献回顾削弱Res J．2012; 9(4): 483 - 488。
3.Evans DGR等。遗传性疾病导致的预期寿命降低，易发生早期肿瘤。Appl Clin Genet. 2013;53 - 61。